ASV FDA apstiprina C tipa natriurētisko peptīdu analogo voxzogo (vosoritīdu)---1/2

BioMarin Pharmaceuticals nesen paziņoja, ka ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir paātrinājusi Voxzogo (vosoritide) apstiprināšanu, kas ir reizi dienā veikta C tipa natriurētiskās peptīda (CNP) analogu injekcijas 5 gadus vecai ārstēšanai un pediatriskiem pacientiem ar ahondroplāziju (ahondroplāziju) iepriekš un augšanas plāksne ir atvērta, palielinās lineārā augšana. Achondroplasia ir visizplatītākais nesamērīgi īss augums cilvēkiem.

Apstiprinot Voxzogo, FDA arī izsniedza BioMarin retu bērnu slimību prioritārās pārskatīšanas kuponu (PRV), lai atalgotu uzņēmumu par izcilo ieguldījumu jaunu zāļu izstrādē reto slimību ārstēšanai. Šo PRV var apmainīt pret prioritāru pārskatīšanu attiecībā uz jebkuru jaunu narkotiku, kas neatbilst prioritārajai pārskatīšanai un ko var pārdot vai nodot.

Pamatojoties uz gada pieauguma tempa (AGV) uzlabošanos, indikācija tika apstiprināta paātrinātā apstiprināšanas procesā. Šīs indikācijas turpmāka apstiprināšana būs atkarīga no klīnisko ieguvumu verifikācijas un apraksta apstiprinošajos pētījumos. Lai izpildītu šo pēcreģistrācijas prasību, BioMarin plāno izmantot notiekošo atklāto paplašināšanas pētījumu, lai salīdzinātu ar esošo dabas vēsturi.

Eiropas Savienībā Voxzogo tika apstiprināts 2021. gada augustā ahondroplāzijas ārstēšanai bērniem vecumā no 2 gadiem līdz slēgtām augšanas plāksnēm. Amerikas Savienotajās Valstīs un Eiropas Savienībā Voxzogo ir piešķirts zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai apzīmējums (ODD) ahondroplāzijas ārstēšanai. Augšanas plāksnes slēgšana notiek pēc pubertātes, kad tiek sasniegts galīgais pieaugušo augstums.

Voxzogo ir pirmās zāles, kas apstiprinātas, lai ārstētu bērnus ar achondroplāziju. Tas var ārstēt slimības pamatcēloni. Tas ir liels medicīnas sasniegums, un tam ir potenciāls būtiski ietekmēt pacientu dzīvi. Voxzogo aktīvā farmaceitiskā viela ir vosoritīds, kas ir modificēts C tipa natriurētiskais peptīds (CNP), kas veicina endohondrālo kaulu veidošanos, lejupregulējot fibroblastu augšanas faktora receptoru 3 (FGFR3), kas signalizē, un tieši vērsts uz skrimšļa attīstību Nepietiekamības iekšējā patofizioloģija.

Šis apstiprinājums ir balstīts uz globāla randomizēta, dubultmaskēta, placebo kontrolēta 3. fāzes pētījuma rezultātiem un šā 3. fāzes pētījuma atklāto paplašināšanu. Pētījumā tika iesaistīts 121 bērns ar ahondroplāziju vecumā no 5 līdz 14,9 gadiem. Placebo grupas un Voxzogo grupas sākotnējais vidējais AGV bija attiecīgi 4,06 cm/gadā un 4,26 cm/gadā. 52. ārstēšanas nedēļā AGV izmaiņas placebo grupā, salīdzinot ar sākumstāvokli, bija -0,17 cm/gadā, un AGV izmaiņas Voxzogo grupā, salīdzinot ar sākumstāvokli, bija 1,40 cm/gadā, padarot Voxzogo grupu, salīdzinot ar placebo grupu AGV ziņā. Būtisks uzlabojums skolā ir 1,57 cm/gadā. Pēc 52 nedēļu ilga dubultmaskētā placebo kontrolētā 3. fāzes pētījuma 58 pacienti, kuri sākotnēji tika nejauši nozīmēti Voxzogo, iestājās atklātajā izplešanās periodā. Pacientiem, kuriem sekoja 2 gadi pēc randomizācijas, AGV uzlabošanās nemainījās.