Pirmā jaunā narkotika, lai ārstētu aptaukošanos, ko izraisa īpašu gēnu defekti tika apstiprināts ar FDA

Nesen, Rhythm Pharmaceuticals paziņoja, ka ASV FDA ir apstiprinājusi uzņēmuma Imcivree (Setmelanotide) uzskaitot pieteikumu pro-olbaltumvielu convertase subtilisin 1 (PCSK1) vai leptin receptoru (LEPR) Gēnu defekti izraisīt hronisku svara kontroli aptaukošanās pieaugušajiem un bērniem, kas vecāki par 6 gadiem. Tiek ziņots, ka Setmelanotide ir pirmā terapija, ko apstiprinājusi FDA, lai ārstētu šo reto ģenētisko aptaukošanos.

Aptaukošanās, ko izraisa POMC, PCSK1 vai LEPR gēnu defekti ir saistīts ar šiem gēnu mutācijas, kas bojā melanocortin-4 (MC4) receptoru ceļš, kas ir daļa no organisma galvenajiem bioloģiskajiem ceļiem, kas patstāvīgi regulēt enerģijas izdevumus un apetīti. Gēnu mutācijas var pasliktināt MC4 receptoru ceļa darbību, kas var izraisīt ārkārtēju badu (hiperappetītu) un smagas aptaukošanās sākumu.

Setmelanotide ir celmlauža, oligopeptīda MC4 receptoru agonists, kas paredzēti, lai atjaunotu bojāto MC4 receptoru ceļu aktivitāte, ko izraisa ģenētisko defektu augšpus MC4 receptoru, un atjaunot enerģijas izdevumus un apetīti pacientiem ar retu aptaukošanās ģenētisko slimību Kontrole, samazināt badu, samazināt svaru. Pirms tam nebija FDA apstiprinātas specifiskas terapijas, lai kontrolētu obsc, PCSK1 vai LEPR gēna defektu izraisītu aptaukošanās pacientu svaru.

Setmelanotide apstiprinājums pamatojas uz divu III fāzes klīnisko pētījumu rezultātiem pacientiem ar aptaukošanos, ko izraisa POMC, PCSK1 vai LEPR deficīts. Testa rezultāti parādīja, ka 80% aptaukošanās pacientu ar POMC vai PCSK1 gēnu defektiem zaudēja vairāk nekā 10% no to svara pēc Imcivree saņemšanas uz vienu gadu, un 45,5% no aptaukošanās pacientiem ar LEPR zaudēja vairāk nekā 10% no to svara.

Atbilstoši iepriekšējai klīnisko pētījumu pieredzei, Šajos divos pētījumos Setmelanotīda panesamība parasti bija laba. Visbiežāk novērotās nevēlamās blakusparādības bija reakcijas injekcijas vietā, ādas pigmentācija un slikta dūša. Brīdinājumi un piesardzība lietošanā ir seksuāli arousu traucējumi, depresija un domas par pašnāvību, ādas pigmentācija un iepriekš esošu dzimumzīmju aptumšošana. Benzilspirta konservantu lietošana jaundzimušajiem un zīdaiņiem ar mazu dzimšanas svaru var izraisīt nopietnas nevēlamas blakusparādības. Setmelanotīds nav apstiprināts lietošanai jaundzimušajiem vai zīdaiņiem.

Papildus jaunā zāļu tirdzniecības pieteikuma apstiprināšanai Amerikas Savienotajās Valstīs Pašlaik Eiropas Zāļu aģentūra (EMA) pārskata Setmelanotide tirdzniecības atļaujas pieteikumu pomc, PCSK1 vai LEPR gēnu defektu izraisītu pacientu tirdzniecības atļaujas saņemšanai.

Dr David Meeker prezidents un izpilddirektors Rhythm, sacīja: "apstiprināšana mūsu pirmā jaunā narkotika ir galvenais pavērsiens uzņēmumam. Mēs ceram izpildīt Setmelanotide solījumu pacientiem, kas cieš no aptaukošanās dēļ POMC, PCSK1 vai LEPR defektiem. Ar Setmelanotide, Mēs izstrādājam pirmās klases precīzās zāles, kuru mērķis ir tieši risināt pamatcēloņus aptaukošanās virza ģenētisko defektu MC4 receptoru ceļu.