SYK inhibitor Tavalisse (fatantinib) 3. fāzes pētījums Japānā izdevās!

Rigel Pharmaceuticals nesen paziņoja, ka tā partneris Kissei Pharmaceuticals ir izlaidis pozitīvus augstākās klases rezultātus no 3. fāzes klīniskā pētījuma, kas veikts Japānā. Pētījumā tiek vērtēta Tavalisse (fostamatiniba dinātrija heksahidrāts) pieaugušu pacientu ar hronisku imūno trombocitopēniju (ITP) ārstēšanai.

Šī 3. fāzes klīniskā pētījuma rezultāti (n=34) parādīja, ka tavalisse terapijas grupā pacientu īpatsvars, kuri sasniedza stabilu trombocītu atbildes reakciju, bija ievērojami lielāks nekā placebo grupā. Stabila trombocītu atbildes reakcija ir definēta šādi: pēdējos 6 plānotajos apmeklējumos 14–24 ārstēšanas nedēļā vismaz 4 trombocītu skaits asinīs ir ≥50 000 trombocītu/μl. Šajā pētījumā Tavalisse drošums atbilda citiem klīniskiem pētījumiem, un netika konstatētas jaunas vai patoloģiskas drošuma problēmas.

2018. gada oktobrī Rigel un Kissei parakstīja ekskluzīvu licences un piegādes nolīgumu, lai izstrādātu visas esošās un potenciālās fostamatiniba norādes Japānā, Ķīnā un Dienvidkorejā. Amerikas Savienotajās Valstīs fostamatinibs tika apstiprināts 2018. gada aprīlī un tirgots ar tirdzniecības nosaukumu Tavalisse, lai ārstētu pieaugušus pacientus ar hronisku ITP, kuriem nav pietiekamas atbildes reakcijas uz iepriekšējo ārstēšanu.

Tavalisse aktīvās farmaceitiskās vielas

Imūnā trombocitopēnija (ITP) ir reta un nopietna autoimūna slimība, ko raksturo imūnsistēmas uzbrukums un iznīcināšana saviem trombocītiem, kā rezultātā asinīs ir mazs trombocītu skaits (trombocitopēnija), viegla asiņošana un kaitīga ietekme uz pacientiem Dzīves kvalitāte tiek nelabvēlīgi ietekmēta. Pacientiem ar hronisku ITP ir palielināts smagu asiņošanas gadījumu risks, kas var izraisīt nopietnas medicīniskas komplikācijas un pat nāvi. Pašreizējā ITP ārstēšana ietver steroīdus, hematoģenēzes veicinātājus (TPO receptoru agonistus) un splenektomiju. Tomēr ne visus pacientus var adekvāti ārstēt ar esošo terapiju. Tāpēc pacientiem ar ITP joprojām ir nepieciešamas vairāk ārstēšanas iespēju.

Tavalisse ir perorāls liesas tirozīna kināzes (SYK) inhibitors, kas risina pamatā esošos autoimūnos slimības cēloņus, novēršot trombocītu iznīcināšanu, nodrošinot svarīgu jaunu ārstēšanas iespēju pieaugušiem pacientiem ar hronisku ITP.

Dr Wolfgang Dummer, Izpilddirektors viceprezidents un galvenais medicīnas darbinieks Rigel, teica: "Šie 3. fāzes pētījumu rezultāti pievieno daudz pierādījumu, lai pierādītu, ka fostamatinibs var sniegt nozīmīgu labumu pacientiem ar ITP. Fostamatinibam ir unikāls darbības mehānisms, kas pievēršas ITP, novēršot trombocītu iznīcināšanu. Potenciālie autoimūnie cēloņi. Mēs arī turpinām izvērtēt fostamatiniba potenciālu ārstēt siltu antivielu autoimūnu hemolītisko anēmiju (wAIHA), kas ir vēl viena reta asins slimība, kurā imūnsistēma iznīcina asins šūnas."