Bazālo šūnu karcinomas tirgus lietojumprogrammas SMO inhibitoru terapija saņēma prioritāru pārskatu no CDE

Sonidegib fosfāta kapsulas (tirdzniecības nosaukums: Odomzo) pieteikums tika iekļauts CDE prioritārajā pārskatīšanā un tika sākts publiskot. Tās lieto pieaugušiem pacientiem ar lokāli progresējošu bazālo šūnu karcinomu (BCC), kuriem atkārtojas pēc operācijas vai staru terapijas, vai pacientiem, kas nav piemēroti operācijai vai staru terapijai.

sonidegiba fosfāts ir iekšķīgi izlīdzināts (SMO) inhibitors, ko izstrādājis Novartis. 2017. gadā Sun Pharma un Novartis parakstīja licences līgumu un ieguva tiesības komercializēt Odomzo visā pasaulē. SMO ir transmembrāna proteīns, kas ir daļa no Eža (Hh) signāla ceļa, kam ir galvenā loma cilmes šūnu uzturēšanā, audu remontā un progresējošā bazālo šūnu karcinomā. Odomzo regulē Ezis signalizēšanas ceļu, lai novērstu vai samazinātu vēža attīstību.

Sonidegiba fosfātu ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) pirmo reizi apstiprināja 2015. gada 24. jūlijā lokāli progresējas bazālo šūnu karcinomas ārstēšanai, kas atkārtojās pēc operācijas vai staru terapijas, vai pacientiem ar bazālo šūnu karcinomu, ko nevar operēt vai staru terapiju. Tas tika apstiprināts iekļaušanai Eiropas Savienībā 2015. gada 20. augustā.

Odomzo FDA apstiprinājums ir balstīts uz daudzcentru, dubultmaskētu, daudzkohortu klīnisko pētījumu ((BOLT) pacientiem ar lokāli progresējošu bazālo šūnu karcinomu (laBCC) (n=194) vai metastātisku bazālo šūnu karcinomu (mBCC) (n=36), NCT01327053). Pacienti nejaušināti saņēma perorālo ODOMZO 800 mg vai 200 mg vienu reizi dienā ar attiecību 2: 1. Pētījuma rezultāti parādīja, ka 30. mēnesī LABCC pacientu ORR, kuri nejauši saņēma 200 mg ODOMZO dienā, bija 56%. CR likme bija 21%. Atbildes reakcijas ilguma mediāna bija 26, 1 mēnesis.

Bazālo šūnu karcinoma (BCC) ir izplatīts ādas vēzis, kas veido 80% no visiem ne-melanomas gadījumiem. Slimība var nopietni izkropļot tās izskatu un būt dzīvībai bīstama tās progresīvajās stadijās. BCC sastopamība palielinās ar ātrumu aptuveni 10% gadā. Pašreizējās uzlabotas BCC ārstēšanas iespējas ir ļoti ierobežotas.