2021. gada februārī FDA apstiprināja pasaulē pirmo 7 jauno zāļu partiju, ceturto CAR-T terapijas Breyanzi

Saskaņā ar Yaodu globālo zāļu datubāzi 2021. gada februārī pirmo reizi pasaulē tika apstiprinātas 7 jaunas zāles, kuras tika apstiprinātas FDA. Starp tiem ir 5 jaunas molekulāras vienības, viena antiviela un viena šūnu terapija.

Pasaules' ceturtā CAR-T terapija Lisocabtagene maraleucel (tirdzniecības nosaukums: Breyanzi)

Jaunas limfomas zāles Umbralisib (tirdzniecības nosaukums: Ukoniq)

Trilaciklibs, jaunas zāles kaulu smadzeņu aizsardzībai ķīmijterapijā (tirdzniecības nosaukums: COSELA)

Jauna lipīdu līmeni pazeminoša zāle Evinacumab (tirdzniecības nosaukums: EVKEEZA)

Casimersen, jaunas zāles Duchenne&# 39 progresējošai muskuļu distrofijai (tirdzniecības nosaukums: Amondys 45)

Jaunas zāles A tipa molibdēna kofaktora deficītam: fosdenopterīns (tirdzniecības nosaukums: Nulibry)

Jauna mielomas (ar peptīdiem konjugētu zāļu) Melflufen (tirdzniecības nosaukums: Pepaxto) terapija

01Lizokabtagēna maraleukels

Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) ir CD19 mērķtiecīga inhibējoša himēriskā antigēna receptora (iCAR) T šūnu terapija, ko izstrādājusi BMS un kas ir apstiprināta lietošanai pieaugušiem pacientiem ar recidivējošu / refraktāru difūzu lielu B šūnu limfomas (DLBCL) terapiju.

Breyanzi ir pasaulē ceturtā apstiprinātā CAR-T terapija. Iepriekš tam FDA ir piešķīrusi izrāviena terapijas apzīmējumu, uzlabotas terapijas apzīmējumu reģeneratīvā medicīnā (RMAT), difūzo lielo B šūnu limfomu un folikulārā centra limfomu. 4 reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu kvalifikācija primāras videnes B-šūnu limfomas un mantijas šūnu limfomas gadījumā. Īpašā iezīme ir tā, ka CD8 pozitīvo un CD4 pozitīvo T šūnu attiecību (1: 1) terapijā var efektīvi kontrolēt, lai labāk kontrolētu šūnu terapijas blakusparādības.

02Umbralisib

Umbralisibu izstrādāja TG Therapeutics, un tas ir apstiprināts pacientu ar recidīvu / refrakteru marginālās zonas limfomu (MZL) ārstēšanai, kuri iepriekš ir saņēmuši vismaz vienu pret CD20 balstītu terapiju, kā arī recidivējušiem / refrakteriem pacientiem, kuri ir saņēmuši vismaz trešās līnijas sistēmiskā terapija agrāk Pieaugušie pacienti ar folikulāru limfomu (FL).

Umbralisibs ir pirmais apstiprinātais perorālais PI3Kδ / CK1ε inhibitors. Iepriekš tā ir ieguvusi ātrās kvalifikācijas, reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzētu zāļu kvalifikāciju, prioritāro pārskatu kvalifikāciju un izrāvienu terapijas apzīmējumu, ko piešķīrusi ASV FDA.

03Trilaciklibs

Trilaciklibs ir īslaicīgas darbības un atgriezenisks CDK4 / 6 inhibitors, ko izstrādājusi G1 Therapeutics. Tas ir apstiprināts, lai novērstu ķīmijterapijas izraisītu kaulu smadzeņu nomākumu pieaugušiem pacientiem ar izplatītu sīkšūnu plaušu vēzi.

Trilaciklibs ir pasaulē pirmais un vienīgais&produkts, ko ķīmijterapijas laikā lieto profilaktiski, lai aizsargātu kaulu smadzenes un imūnsistēmu. Paredzams, ka to izmantos kā papildinājumu ķīmijterapijas pamatmetodēm, lai aptvertu plašāku pacientu populāciju.

2020. gada augustā Simcere Pharmaceuticals noslēdza ekskluzīvu licences līgumu ar G1 un ieguva Trilaciclib izstrādes un komercializācijas tiesības attiecībā uz visām indikācijām Lielās Ķīnas reģionā.

04 Evinacumabs

Evinacumabu izstrādāja Regeneron, un tas ir apstiprināts 12 gadus vecu un vecāku bērnu vai pieaugušo ar ģimenes homozigotu hiperholesterinēmiju (HoFH) ārstēšanai.

Evinacumabs ir pilnībā cilvēka IgG4κ monoklonāla antiviela, kuras mērķis ir angiopoetīnam līdzīgs proteīns 3 (ANGPTL3). Tās ir lipīdu līmeni pazeminošas zāles ar jaunu mehānismu, kas netieši paātrina ķermeņa tauku noārdīšanos, inhibējot ANGPTL3. Pirms tam tā ir ieguvusi reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu kvalifikāciju, prioritātes pārskatīšanas kvalifikāciju un izrāvienu terapijas apzīmējumu, ko piešķīrusi FDA, un tas ir pirmais ANGPTL3 inhibitors, kas tiek tirgots.

05Casimersen

Casimersen ir antisense oligonukleotīdu terapija, kuras mērķis ir disstroglikāns. To izstrādāja Sarepta Therapeutics, un tas tika apstiprināts, lai ārstētu Duchenne&# 39 progresējošu muskuļu distrofiju ar gēnu mutāciju 45. eksona izlaišanu. Tās ir pirmās zāles, kas apstiprinātas šāda veida ģenētiski mutētiem DMD pacientiem.

Kasimersens šoreiz tika apstiprināts izmantot paātrinātās apstiprināšanas kanālu. Zāles ir ieguvušas ātrās reaģēšanas kvalifikāciju, ko piešķīrusi FDA, prioritārā pārskata kvalifikāciju un reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu kvalifikāciju.

06Fosdenopterīns

Fosdenopterīnu izstrādāja Origin Biosciences, un tas tika apstiprināts, lai samazinātu nāves risku A tipa molibdēna kofaktora deficīta (MoCD) dēļ. Tas ir pirmais FDA apstiprinātais novatoriskais ārstēšanas veids A tipa MoCD ārstēšanai, un FDA tam ir piešķirta izrāviena terapijas iezīme. Ar retu bērnu slimību apstiprināšanu Origin ir piešķirts arī prioritārais pārskata kupons, kura vērtība pārsniedz 100 miljoni, ko izdevusi FDA.

A tipa MoCD ir autosomāli recesīva iedzimta slimība, ko izraisa molibdēna kofaktoru sintēzes pārtraukšana, kas ir ārkārtīgi reti. Pacienti parasti ir zīdaiņi ar smagu encefalopātiju un neatrisināmiem krampjiem, ar augstu mirstību un vidējo izdzīvošanas laiku 4 gadi. Iepriekš vienīgā ārstēšanas iespēja bija atbalstoša aprūpe un slimības izraisītu komplikāciju ārstēšana.

Fosdenopterīns ir substrāta aizstājterapija, kas var aizstāt cPMP un ļaut turpināt molibdēna kofaktora sintēzes posmu. Tas aktivizē no molibdēna kofaktora atkarīgos enzīmus, vienlaikus izvadot sulfītus, mazinot centrālās nervu sistēmas simptomus un pēc tam samazinot A tipa MoCD pacientus.

07Melflufēns

Melflufēnu (pazīstams arī kā Melfalāna flufenamīds) izstrādāja Oncopeptides. 26. februārī FDA apstiprināja tā lietošanu kombinācijā ar deksametazonu pieaugušo pacientu ar recidivējošu / refraktāru multiplo mielomu (MM) ārstēšanai. Šis ir pirmais pretvēža peptīdu konjugāta līdzeklis, ko apstiprinājusi FDA. FDA tam iepriekš ir piešķīrusi prioritāru pārskatīšanu un reti sastopamu slimību ārstēšanai statusu.

Šis apstiprinājums ir balstīts uz 2. fāzes galvenā klīniskā pētījuma HORIZON rezultātiem. Šajā klīniskajā pētījumā 157 pacienti ar recidivējošu / refraktāru MM saņēma Pepaxto un deksametazona kombinēto terapiju. Testa rezultāti parādīja, ka kombinētā terapija sasniedza kopējo remisijas līmeni 23,7%, un vidējais remisijas ilgums bija 4,2 mēneši.

Melflufēns ir" pirmās klases" konjugētās peptīdu zāles. Tas izmanto Oncopeptides' patentēta peptīdu un zāļu konjugāta (PDC) platforma alkilējošā aģenta felfalāna savienošanai ar peptīdiem, kuru mērķauditorija ir aminopeptidāze. kopā. MM šūnas lipofilitātes dēļ var ātri uzņemt melflufēnu, un pēc tam intracelulāri peptidāze to ātri hidrolizē, tādējādi atbrīvojot hidrofilu alkilinošu vielu.

Aminopeptidāze ir pārmērīgi izteikta audzēja šūnās, īpaši progresējošā vēža gadījumā vai audzējā ar augstu mutācijas kompleksu. In vitro eksperimentos Melflufēns var palielināt alkilējošā aģenta koncentrāciju šūnās, un tā spēja iznīcināt MM šūnas ir 50 reizes augstāka nekā alkilējošā aģenta spējai.