Fintepla iesaka un apstiprina EU CHMP Dravet sindroma ārstēšanai!

Zogenix ir farmācijas uzņēmums, kas nodarbojas ar zāļu izstrādi reto slimību ārstēšanai. Nesen uzņēmums paziņoja, ka Eiropas Zāļu aģentūra (EMA) Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) ir izdevusi pozitīvu pārskatu, kas liecina par Fintepla (fenfluramīna) šķīduma iekšķīgai lietošanai apstiprināšanu kā papildu risinājumu citām pretepilepsijas zālēm. Terapija pacientiem, ≥ 2 gadus veci, lai ārstētu epilepsiju, kas saistīta ar Dravet sindromu. CHMP atzinums ir pēdējais solis tirdzniecības atļaujas procesā, pirms to apstiprina Eiropas Komisija (EK). Tagad CHMP atzinumi tiks iesniegti pārskatīšanai EK, kas parasti pieņem CHMP atzinumus un ir paredzēts pieņemt galīgo lēmumu par pārskatīšanu līdz gada beigām.

Amerikas Savienotajās Valstīs Fintepla tika apstiprināts šā gada jūnijā pacientiem ar ≥ 2 gadu vecumu, lai ārstētu epilepsiju, kas saistīta ar Dravet sindromu. Zāles tika apstiprinātas prioritārās pārskatīšanas procesā. Iepriekš FDA bija piešķīrusi Fintepla orphan Drug apzīmējums (ODD) un izrāvienu narkotiku apzīmējums (BTD) ārstēšanai Dravet sindromu saistītu epilepsiju.

Dravet sindroms ir reta bērnības epilepsija, ko raksturo biežas un smagas pret zālēm rezistentas lēkmes, saistītas hospitalizācijas un neatliekamās medicīniskās palīdzības, smagas attīstības un kustību traucējumi, un pēkšņa negaidīta nāve (SUDEP). Risks palielinās.

Fintepla ir šķidrs mazu fenfluramīna devu preparāts, kas var samazināt krampju biežumu, regulējot serotonīna receptoru un sigma- 1 receptoru aktivitāti (skatīt atsauci: Fenfluramīns samazina NMDA receptoru mediētos krampjus tā jauktās aktivitātes dēļ serotonīna 5HT2A un 1. tipa sigma receptoros). Divu placebo kontrolētu III fāzes klīnisko pētījumu dati liecināja, ka pacientiem, kuru krampjus nebija pietiekami kontrolētas ar citām zālēm, Fintepla būtiski samazināja krampju biežumu, salīdzinot ar placebo.

Dr Stephen J. Farr prezidents un izpilddirektors Zogenix, sacīja: "Mēs esam ļoti gandarīti, ka CHMP ir veikusi regulatīvo pārskatīšanu Fintepla kvalitāti, drošību un efektivitāti un sniedza pozitīvu novērtējumu. Pētnieki Beļģijā saprata, ka pirms sešiem gadiem Pēc fenfluramīna (zāles ar atšķirīgu farmakoloģisko iedarbību no citiem pretkrampju) ir potenciāls, lai ārstētu intratraktīno epilepsiju Dravet sindromu, mēs sākām Fintepla stingri globālās attīstības projektu. Daudzi pacienti ar Dravet sindromu pat veikt vienu Joprojām bieži smagas lēkmes, kad viens vai vairāki pretepilepsijas zāles pašlaik ir pieejami. Šī iemesla dēļ mēs esam priecīgi panākt, lai Fintepla būtu svarīga jauna ārstēšanas iespēja Dravet sindroma pacientiem un viņu ģimenēm Eiropā Viens solis tuvāk."

Dr Lieven Lagae direktors pediatrijas neiroloģijas departamenta, Leuven University Hospital, Beļģija, sacīja: "Samazinot biežumu krampju ir pirmais un svarīgākais solis, ārstējot visus bērnus ar Dravet sindromu. Es esmu ļoti priecīgs, ka visos 3 fāzes pētījumos, fenflur Ramine ārstēšana ir klīniski un statistiski samazinājusi biežumu krampju pacientiem ar Dravet sindromu."

Fenfluramīna molekulārā struktūra (attēla avots: Wikipedia.org)

CHMP pozitīva atzinuma pamatā ir dati no 2 randomizētiem, dubultmaskētiem, placebo kontrolētiem III fāzes klīniskiem pētījumiem (veikti pacientiem no 2 līdz 18 gadu vecumam, ar Lancet un JAMA Neiroloģijas publicētajiem rezultātiem) un atklātā pagarinājuma pētījumā (daudzi Drošuma dati par pacientiem, kas saņēma Fintepla līdz 3 gadiem ilgi). Dati liecina, ka pētījumā pacientiem, kuri lietoja vienu vai vairākas pretepilepsijas zāles, kas, pamatojoties uz esošo ārstēšanas plānu, nevarēja adekvāti kontrolēt krampjus, Fintepla būtiski samazināja ikmēneša konvulsīvus krampjus (konvulsīvus krampjus), salīdzinot ar placebo. krampju lēkmju biežums. Turklāt lielākajai daļai pētījuma pacientu 3- 4 nedēļu laikā pēc Fintepla terapijas uzsākšanas bija atbildes reakcija un tika uzturēti konsekventi rezultāti visā ārstēšanas laikā.

Šajos pētījumos visbiežāk novērotās nevēlamās blakusparādības bija caureja, drudzis, nogurums, augšējo elpceļu infekcija, letarģija un bronhīts. Nevienam no pacientiem neradās nekādas nevēlamas kardiovaskulāras blakusparādības, tai skaitā sirds vārstuļa slimība vai plaušu hipertensija.

Papildus Dravecas sindromam, Zogenix attīstās arī Fintepla, lai ārstētu krampjus, kas saistīti ar Lennox- Gastaut sindromu (LGS). Dravet sindroms un LGS ir divas retas un bieži katastrofālas bērnības epilepsija. Viņiem ir īpašības agrīnā sākums, dažāda veida krampju, augsts krampju biežums, smagas traucējumus izlūkošanas, un grūtības ārstēšanu.