FDA Apstiprināts Vimpat (Lakozamīds) primāro vispārējo toninikālo krampju (PGTCS) ārstēšanai!

UCB nesen paziņoja, ka ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir apstiprinājusi pretepilepsijas zāles Vimpat (lakozamīds) CV kā adjuvantu terapiju, lai ārstētu primāro vispārējo tonizējošā klona vecumā ≥4 gadi Pacienti ar epilepsiju (PGTCS); turklāt FDA apstiprināja arī Vimpat intravenozo injekciju bērnu ārstēšanai ≥4 gadu vecumā.

Attiecībā uz paplašināto bērnu grupu Vimpat tabletes un šķidrums iekšķīgai lietošanai tika apstiprināti kā monoterapija un adjuvanta terapija daļējas epilepsijas ārstēšanai bērniem un pieaugušajiem ≥4 gadus veciem. Amerikas Savienotajās Valstīs Vimpat intravenozais šķīdums iepriekš tika apstiprināts tikai parciālu epilepsiju ārstēšanai pieaugušiem (≥ 17 gadus veciem) pacientiem.

Tagad visus trīs Vimpat preparātus (ieskaitot tabletes, perorālos šķidrumus un intravenozas injekcijas) var lietot, lai ārstētu epilepsijas nobīdi, un tos var lietot adjuvantai PGTCS terapijai pacientiem ≥ 4 gadus veciem pacientiem. Šie apstiprinājumi vēl vairāk palīdz tiem, kuriem ir epilepsija, kuriem agrāk bija efektīvas ārstēšanas iespējas, vienlaikus stiprinot UCB vadību epilepsijas aprūpes pārveidojumā.

Eiropā Vimpat nav apstiprināts, lai ārstētu pacientus ar PGTCS. Tomēr šā gada oktobrī Eiropas Zāļu aģentūra (EMA) Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) izdeva pozitīvu pārskatu, kas liecina, ka Vimpat jāapstiprina kā adjuvanta terapija bērnu, pusaudžu un ≥4 gadus vecu pieaugušo ārstēšanai. , Idiopātiskas ģeneralizētas epilepsijas ārstēšanai (IGE). Pašlaik Vimpat attieksme pret PGTCS arī tiek veikta regulatīvā pārskatīšana Japānā un Austrālijā.

PGTCS ir epilepsijas veids, kas rodas visā smadzenēs. Tas ietekmē abas smadzeņu puses no sākuma, izraisot muskuļu stīvumu un raustīšanās vairākas minūtes. PGTCS pacientiem ir palielināts traumas risks, un tiem, kam gada laikā rodas ≥3 lēkmes, pēkšņas epilepsijas risks ir 15 reizes lielāks.

PGTCS apstiprinājums ir daļēji balstīts uz datiem no 3. fāzes klīniskā pētījuma, kas nesen publicēts Neiroloģijas, neiroķirurģijas un psihiatrijas žurnālā. Pētījums tika veikts 242 pediatrijas un pieaugušiem epilepsijas pacientiem ≥ 4 gadus veciem, kuru PGTCS neuzrādīja pietiekamu kontroli saskaņā ar pašreizējiem pretepilepsijas līdzekļiem. Pētījuma primārais mērķa kritērijs ir otrā PGTCS laiks 24 nedēļu novērtēšanas periodā, t. i., otrās PGTCS risks.

Rezultāti liecināja, ka pētījums sasniedza primāro mērķa kritēriju: salīdzinot ar placebo grupu, otrā PGTCS risks Vimpat terapijas grupā ievērojami samazinājās par 45% (p=0,001), un pacientu daļa bez PGTCS ārstēšanas laikā bija ievērojami lielāka (31,3% pret 17,2%, p=0,011). Šajā pētījumā jaunas drošības problēmas neradās. Pacientiem ar idiopātisku ģeneralizētu epilepsiju (IGE) un PGTCS ir laba panesamība. Ar Vimpat ārstētiem pacientiem visbiežāk novērotās nevēlamās blakusparādības (≥ 10%) bija reibonis (23%), miegainība (17%), galvassāpes (14%) un slikta dūša (10%), salīdzinot ar 7 placebo grupā.

Epilepsija ir viena no visbiežāk hroniskām neiroloģiskām slimībām pasaulē. Ir aptuveni 3,4 miljoni pacientu ASV, 1 miljons Japānā, 6 miljoni Eiropā, un 10 miljoni Ķīnā. Pasaulē ir aptuveni 65 miljoni pacientu, kuru izplatība ir aptuveni 1%. Slimība var rasties plašā vecuma diapazonā, no zīdaiņiem līdz veciem cilvēkiem, un tās sastopamība nemainās daudz dažādās valstīs, ģeogrāfiskās vietās, dzimumos vai sacīkstēs. Epilepsija ir slimība, kuras gadījumā medicīniskās vajadzības vēl nav apmierinātas. Vairumam pacientu nepieciešama ilgstoša ārstēšana ar zālēm. Saskaņā ar ziņojumiem, vairāk nekā 30% pacientu joprojām nespēj pienācīgi kontrolēt krampjus, neskatoties uz esošo pretepilepsijas līdzekļus.

Krampji, kas saistīti ar epilepsiju, tiek iedalīti trīs kategorijās, pamatojoties uz to klīniskiem simptomiem: parciāli krampji (dažreiz attīstās sekundāri ģeneralizēti krampji), ģeneralizētas lēkmes un neklasificēti krampji. Toniski- kloniska lēkme ir ģeneralizēta lēkme, kurā pacients pēkšņi zaudē samaņu, parādot ķermeņa stīvumu un smagas lēkmes. Saskaņā ar ziņojumiem, toniski klonisks lēkmes veido aptuveni 60% no ģeneralizētas lēkmes.

Vimpat ir jauna veida N- metil-D- aspartāta (NMDA) receptoru glicīna saistīšanās antagonists. Tas pieder pie jaunas klases funkcionālo aminoskābju un ir pretkrampju zāles ar jaunu divējādu darbības mehānismu. Salīdzinot ar citām pretepilepsijas zālēm, Vimpat darbojas, regulējot nātrija jonu kanālus, kuriem ir ļoti svarīgas funkcijas nervu sistēmas darbības regulēšanu un nervu šūnu vadīšanas veicināšanā. Vimpat selektīvi iedarbojas uz lēnu inaktivāciju nātrija kanālu un paildzina laiku nātrija kanālu inaktivācijas, kas var efektīvāk samazināt nātrija pieplūdums, samazināt uzbudināmību neironiem, un sasniegt mērķi ārstēt epilepsiju.

Ķīnā Vimpat (lakozamīds) tika apstiprināts 2018. gada decembra sākumā kā adjuvanta terapija daļējas epilepsijas ārstēšanai (ar vai bez sekundāriem ģeneralizētiem krampjiem) pusaudžiem un pieaugušajiem ar epilepsiju 16 gadu un vecāku ārstēšanu. Tiek lēsts, ka ķīnā ir gandrīz 10 miljoni pacientu ar epilepsiju un katru gadu aptuveni 400 000 pirmreizēju diagnosticētu pacientu. Vimpat apstiprināšana ir svarīgs pagrieziena punkts lielākajai daļai epilepsijas pacientu Ķīnā un nodrošinās aizraujošu jaunu ārstēšanas iespēju epilepsijas pacientiem. Valsts mēroga apsekojuma rezultāti liecina, ka slikti kontrolēti krampji ir izraisījuši gandrīz 70% bezdarba līmeni Ķīnas epilepsijas pacientu vidū. Tas liecina, ka ir skaidrs pieprasījums pēc zālēm, kas var labāk kontrolēt un pārvaldīt slimību pacientiem ar epilepsiju. Kā pirmā trešās paaudzes jaunās pretepilepsijas zāles, kas apstiprinātas Ķīnas tirgū vairāk nekā desmit gadus, Vimpat (lakozamīds) rada pavisam jaunas ārstēšanas iespējas pacientiem ar krampju ar savu jauno un unikālo darbības punktus. Tas dod ievērojamu labumu pacientiem, kuri joprojām nevar sasniegt labu krampju kontroli.

Pašlaik Vimpat produktu zāļu formas starptautiskajā tirgū ietver dažādu specifikāciju tabletes, sīrupus iekšķīgai lietošanai, sausos sīrupus un intravenozos preparātus. Pacientiem, kuri īslaicīgi nespēj lietot perorālu ievadīšanu, Vimpat intravenozā sagatavošana ir neobligāta zāļu forma, lai palīdzētu epilepsijas pacientiem turpināt ārstēšanu.