Boehringer Ingelheim Ofev ir apstiprinājusi Eiropas Savienība ar sistēmisku sklerozi saistītas intersticiālas plaušu slimības (SSc-ILD) ārstēšanai!

Vācijas farmācijas gigants Boehringer Ingelheim nesen paziņoja, ka Eiropas Komisija (EK) ir apstiprinājusi mutes dobuma mazo molekulu tirozīnkināzes inhibitoru Ofev (nintedanibs, Nidanib, 150mg kapsulas) sistēmiskas sklerozes ārstēšanai pieaugušiem pacientiem ar saistītu intersticiālu plaušu slimību (SSc-ILD). Ir vērts pieminēt, ka Ofev ir pirmā un vienīgā narkotika, kas apstiprināta SSc-ILD ārstēšanai. Līdz šim lielākajā SSc-ILD fāzes klīniskajā pētījumā Ofev nozīmīgi aizkavēja pacientu plaušu funkcijas samazināšanos, salīdzinot ar placebo.

Ofev bija pirmais, ko apstiprina ASV FDA 2019 septembrī, kļūstot par pirmo un vienīgo narkotiku, kas var palēnināt samazināšanos plaušu funkcijas SSc-ILD pieaugušiem pacientiem. Pašlaik Ofev ir apstiprināts 15 valstīs, tostarp Kanādā, Japānā un Brazīlijā, lai ārstētu pieaugušos pacientus ar SSc-IPS. Iepriekš Ofev ir apstiprinātas pacientu ar idiopātisku pulmonālu fibrozi (IPF) ārstēšanai vairāk nekā 70 valstīs visā pasaulē, un ir pierādīts, ka tā palēninājās, samazinot plaušu funkcijas ikgadējo samazināšanos (ko mēra ar piespiedu vitālo spēju [fis]) IPF progresu.

Sistēmiskā skleroze (SSc), pazīstams kā "sklerodermijas", ir disfiguring, atspējošanas, potenciāli letālu, reta autoimūna slimība, ko raksturo sabiezējums un rētas saistaudu visā ķermenī. Tiek lēsts, ka šī slimība skar 2 500 000 cilvēku visā pasaulē. Fibroze (rētas) ir pazīme slimības iezīme, kas var ietekmēt ādu un dažādus orgānus organismā, ieskaitot plaušas, sirds, gremošanas trakta, nieres, uc, un var izraisīt dzīvībai bīstamas komplikācijas. Kad SSc ietekmē plaušas, tas var izraisīt intersticiālu plaušu slimība (IPS), sauc SSc-ILD, kas ir progresīva plaušu slimība, kas samazina plaušu funkciju laika gaitā. IPS ir viena no visbiežākajām SSc izpausmēm. Aptuveni 25% pacientu ir acīmredzama plaušu iesaistīšanās 3 gadu laikā pēc diagnozes noteikšanas. IPS ir arī galvenais SSc pacientu nāves cēlonis, kas veido aptuveni 35% no SSc saistītajiem nāves gadījumiem. SSc-IPS sastopamība sievietēm ir četras reizes vairāk nekā vīriešiem, un vecuma iestāšanās parasti ir 25-55 gadus veci.

Boehringer Ingelheim (Peter Fang), vecākais viceprezidents un reģionālais galvas iekaisuma ārstēšanas vadītājs teica: "Šis apstiprinājums ir reāls sasniegums SSc-ILD ārstēšanā. Slimība ir dzīvībai mainīga slimība un kad rodas plaušu fibroze, tā nevar būt apvērse būs postoša ietekme uz pacienta dzīves un ikdienas aktivitātēm. Ofev ir pirmā un vienīgā narkotika, kas apstiprināta SSc-IPS ārstēšanai, kas atrisinās galvenās neapmierinātas medicīniskās vajadzības šajā jomā. Mēs esam apņēmušies šo apstiprinājumu, lai uzlabotu dzīvi pacientiem ar plaušu fibrozi ir pagrieziena punkts sasniegts, lai palīdzētu palēnināt progresēšanu šo reto, dzīves mainās slimība. "

Šis jaunais indikācijas apstiprinājums ir balstīts uz datiem no III fāzes klīniskā pētījuma SENSCIS ((NCT02597933), kas ir lielākais SSc-ILD pētījums līdz šim. Pētījums ir dubultakls, randomizēts, ar placebo kontrolēts pētījums, iesaistot 32 576 pacientus no 194 izmēģinājumiem katrā valstī. Pētījuma laikā pacienti tika randomizēti, lai saņemtu Orev divas reizes dienā (150mg devā) vai placebo. Primārais mērķa kritērijs bija piespiedu vitālo spēju gads (FVC) pacientiem ar SSc-ILD samazināšanos.

Rezultāti liecināja, ka pēc viena gada (52 nedēļas) ārstēšanas mērot ar FVC, Ofev nozīmīgi samazināja plaušu funkcijas samazināšanos SSc-ILD pacientiem par 44%, salīdzinot ar placebo (FVC koriģētais gada samazināšanās rādītājs:-52,4 ml/gadā, salīdzinot ar 93,3 ml/gadā, absolūtā atšķirība: 41,0 ml/gadā [95% ti: 2,9-79.0], p = 0,04). Šajā pētījumā vispārējais drošuma profils, kas novērots Ofev terapijas grupā, atbilda zināmajiem zāļu drošuma raksturojuma profiliem pacientiem ar idiopātisku plaušu fibrozi (IPF). Pacientiem, kuri lietoja Ofev, visbiežākā nopietnā nevēlamā blakusparādība bija pneimonija (2,8% Ofev grupā salīdzinājumā ar 0,3% placebo grupā). 34% ar Ofev ārstēto pacientu bija nevēlamas blakusparādības, kuru dēļ tika novērota pastāvīga devas samazināšana, salīdzinot ar 4% placebo grupā. Caureja ir biežākā nevēlamā blakusparādība, kas noved pie pastāvīga devas samazināšanas Ofev.

Ofev recepšu informācija ietver brīdinājuma ziņojumus pacientiem ar mērenu vai smagu aknu bojājumu, pacientiem ar paaugstinātiem aknu enzīmu un zāļu izraisītu aknu bojājumu un pacientiem ar kuņģa-zarnu trakta traucējumiem. Ofev var izraisīt arī embrija un augļa toksicitāti, kas izraisa augļa traumas, arteriālas trombembolijas gadījumus, asiņošanu un gastrointestinālu perforāciju. P-GP un CYP3A4 inhibitori var palielināt Ofev iedarbību, un pacientiem, kuri lieto šos inhibitorus, rūpīgi jākontrolē Ofev tolerance. Bieži novērotās Ofev blakusparādības ir caureja, nelabums, sāpes vēderā, vemšana, paaugstināts aknu enzīmu līmenis, samazināta ēstgriba, galvassāpes, svara zudums un augsts asinsspiediens (hipertensija). (Bioon.com)