ASV FDA ir apstiprinājusi Bayer Lampit (nifurtimox) lietošanai bērniem!

Beijers nesen paziņoja, ka ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir apstiprinājusi Lampit (nifurtimox) iedaļas tabletes bērniem (no 0 līdz 18 gadu vecumam, kuru svars ir ≥2,5 kg), lai ārstētu Chagas slimības izraisīto Trypanosoma cruzi (T. cruzi) ( Čagas slimība).

Lampit ir jauna, dalāma, viegli disperģējama tablete, ko ar roku var atdalīt pie punktu līnijas. Tablete pieņem jaunu formulu, kuru var viegli izkliedēt ūdenī, un tā ir noderīga bērniem, kuriem var būt apgrūtināta rīšana vai kuriem nepieciešama puse tabletes. Medikamentu ziņā Lampit var pielāgot atbilstoši pacienta&# 39 svaram.

Atbilstoši pacientu skaitam, kuru imūnglobulīna G (IgG) antivielas kļūst negatīvas vai optiskais blīvums samazinās vismaz par 20% divos dažādos IgG antivielu testos pret Trypanosoma cruzi antigēnu, FDA ir paātrinājusi Lampit apstiprināšanu šai indikācijai. Turpmāks šīs indikācijas apstiprinājums var būt atkarīgs no apstiprinošos pētījumos veikto klīnisko ieguvumu verifikācijas un apraksta.

Čagasa slimība ir lipīga tropu slimība, kas skar aptuveni 300 000 cilvēku Amerikas Savienotajās Valstīs. Šī slimība ir endēmiska lielākajā daļā Latīņamerikas, bet Amerikas Savienotajās Valstīs šī slimība arvien vairāk rada bažas par veselību. Svarīgs pagrieziena punkts ir zāļu apstiprināšana bērniem.

Aleksandra Vlajnic, MD, vecākais viceprezidents un medicīnas lietu vadītājs Bayer Americas, sacīja: “Čagas slimība var rasties jebkurā vecumā, un agrīna atklāšana un ārstēšana ir svarīga. Bērnu ārstēšanas nozīmīgums ir galvenais iemesls Bayer sadarbībai ar veselības aizsardzības iestādēm. Mērķis ir palielināt iespēju iegūt Lampit kā līdzekli Čagas slimības ārstēšanai."

FDA&# 39 apstiprinājums Lampit balstās uz III fāzes CHICO pētījuma rezultātiem (NCT02625974). Šī ir pirmā daļa no lielākā klīniskās ārstēšanas III fāzes projekta, kas jebkad veikts bērniem ar Chagas slimību, un rezultāti apstiprināja Lampit (viegli sadalāmas, viegli izkliedējamas, jaunas formulas nifurtimox iedalītas tabletes) bērnu ārstēšanai ar Chagas slimība Drošība un efektivitāte. CHICO ir perspektīvs, randomizēts, dubultmaskēts, vēsturiski kontrolēts III fāzes pētījums, kas tika veikts 25 pētniecības centros Argentīnā, Bolīvijā un Kolumbijā no 2016. līdz 2018. gadam. Kopā tika reģistrēti 330 T. cruzi infekcijas gadījumi ar seroloģiskiem pierādījumiem. Bērni bez kardiovaskulāriem un / vai kuņģa-zarnu trakta simptomiem, kas saistīti ar Chagas slimību, tika novērtēta efektivitāte, drošība un farmakokinētika. Pētījumā pacienti pēc nejaušības principa tika iedalīti proporcijā 2: 1, saņēma 60 dienu (n=219) vai 30 dienu (n=111) Lampīta ārstēšanas plānu un tika novēroti vienu gadu pēc ārstēšanas.

Rezultāti parādīja, ka 60 dienu Lampit shēma bija labāka nekā vēsturiskā placebo kontrole seroloģiskās atbildes ziņā pēc viena gada novērošanas pēc ārstēšanas beigām, sasniedzot pētījuma primāro galapunktu. Visā pētījuma populācijā 60 dienu shēma bija pārāka par 30 dienu shēmu (neapstiprināta dozēšanas shēma) seroloģiskās atbildes ziņā. Pētījumā Lampit&# 39 svara korekcijai pakļautā deva parādīja labu drošību. Pētījums tiks turpināts ar otro daļu (Lampit-SECURE), kurā pacienti tiks novēroti 3 gadus, lai apstiprinātu efektivitāti un drošību.

Dr Jaime Altcheh, CHICO pētījuma koordinējošais pētnieks un Ricardo Gutierrez bērnu slimnīcas Parasitoloģijas un Chagas slimību nodaļas vadītājs Buenosairesā, Argentīnā, sacīja: “Patiesībā, jo jaunāks ir pacients, jo lielākas iespējas atgūšana. Jā. Izmantojot jauno bērnu formulu, mēs varam precīzāk ārstēt jaundzimušos un zīdaiņus. Šo jauno formulu tableti var viegli sadalīt un ļoti ātri izšķīst ūdenī. Tas ir īpaši svarīgi, jo šie ļoti mazi bērni nevar norīt cietās tabletes, bet 60 dienu laikā tie jāārstē ar medikamentiem trīs reizes dienā. Jaunā formula nifurtimox ir liels solis pretī mērķim ārstēt visus inficētos bērnus. Agrīna ārstēšana pēc inficēšanās ir ļoti svarīga, lai novērstu pieaugušo slimību izpausmes. CHICO pētījumā Lampit parādīja labu antiprotozoālo aktivitāti bērniem vecumā no 0 līdz 17 gadiem."

Čagasas slimības kontroles mērķis ir novērst transmisiju, kontrolēt slimības pārnēsātāju, ārstēt meitenes un sievietes reproduktīvā vecumā (lai izvairītos no transplacentālas transmisijas) un pirms asins pārliešanas pārbaudīt asinis. Turklāt tā mērķis ir ļaut inficētām personām saņemt medicīnisku aizsardzību visos slimības posmos.

Čagas slimības ārstēšanas pamatā ir tikai divi nitroheterocikliskie savienojumi - nifurtimokss un benznidazols. Līdz šim nifurtimox ir pieejams tikai kā 120 mg tabletes, ko ir grūti ievadīt, īpaši maziem bērniem. Tagad Bayer ir izstrādājis 30 mg tableti. Abas šīs tabletes tagad ir ātri izkliedējošas formulas, kuras var viegli sadalīt. Tos var arī ātri izšķīdināt ūdenī, veidojot vircu pacientiem, kuriem ir grūti norīt tabletes. Jaunā formula ir veiksmīgi izmantota CHICO pētījumā, uzlabojot precizitāti, drošību un ārstēšanas atbilstību bērniem visās vecuma grupās.

Jaunizveidotais nifurtimox uzlabos jaundzimušo, zīdaiņu un bērnu, kas ir visneaizsargātākā pacientu grupa, kas cieš no Čagasas slimības, ievadīšanu un sniegs nozīmīgu ieguldījumu slimības kontrolē.

Trypanosoma cruzi (attēla avots: PVO)

Čagas slimības cēlonis ir trypanosoma cruzi. Galvenais transmisijas vektors ir asins nepieredzējušas kļūdu kļūdas. To atklāja Dr Chagas 1908. gadā, tāpēc to sauc arī par Chagas slimību. Galvenokārt izplatīta Centrālajā un Dienvidamerikā, tāpēc to sauc arī par Čagas slimību. Trypanosoma cruzi dzīvo cilvēku un zīdītāju asinīs un dažādās audu šūnās. Viņa dzīves vēsturē ir divas piramīdijas un amastigotes formas. Conemastigotes iebrūk cilvēka asinīs caur ādas brūču infekciju. Slimību var inficēt arī ar mātes pienu, placentu, asins pārliešanu vai barības uzņemšanu, kas piesārņota ar infekcioziem triatomīna ekskrementiem. Tiek lēsts, ka Centrālamerikā un Dienvidamerikā ir 20 miljoni inficētu cilvēku.

Lielākā daļa infekciju ir asimptomātiskas. Simptomātiski gadījumi parāda tikai vieglus gripai līdzīgus simptomus, kas parādās tūlīt pēc inficēšanās. Apmēram 2 mēnešus vēlāk Chagas slimība nonāca hroniskā stadijā, kas ilga daudzus gadus, izraisot nopietnus orgānu bojājumus un galu galā pēkšņu sirds nāvi. Chaga slimības profilakses atslēga ir izglītība, agrīna diagnostika un ārstēšana.

Pašlaik nepietiekamas informētības par slimībām un ierobežotās piekļuves ārstēšanai dēļ ārstēšanu saņem mazāk nekā 1% pacientu, kas inficēti ar Čagasas slimību. Bayer ir apņēmies paplašināt nifurtimox iegādi un lietošanu, izmantojot jaunus reģistrācijas pieteikumus un nodrošinot jaunus preparātus valstīs ar augstu slimību apgrūtinājumu.