Astellas Myrbetriq (mirabegron) ir apstiprinājusi ASV FDA!

Japānas farmācijas uzņēmums Astellas nesen paziņoja, ka ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir apstiprinājusi: (1) Myrbetriq tabletes (mirabegron) vismaz 3 gadus vecu un ≥35 kg smagu nervu avotu ārstēšanai Bērni ar detrusora hiperaktivitāti (NDO); (2) Myrbetriq granulas (mirabegron, Mirabegron, suspensija iekšķīgai lietošanai), ko lieto, lai ārstētu bērnus ar NDO vecumā no ≥3 gadiem. Turklāt FDA apstiprināja arī Myrbetriq' bērnu ekskluzivitāti, tādējādi pagarinot tirgus ekskluzivitāti par 6 mēnešiem.

Myrbetriq tabletes un Myrbetriq granulas ir apstiprinātas prioritārā pārskatīšanas procesā, un pašlaik tās ir FDA apstiprināti pirmās klases produkti bērnu ar NDO ārstēšanai. NDO ārstēšanas iespējas ir bijušas ļoti ierobežotas vai invazīvas, ieskaitot regulāru tualetes, urinēšanu vai operāciju. Bez ārstēšanas NDO agrā bērnībā var izraisīt urīnceļu funkcijas pasliktināšanos. Pašlaik ārstēšanas iespējas bērniem ar NDO ir ierobežotas. Myrbetriq tablešu un Myrbetriq granulu apstiprināšana paplašinās šiem bērniem pieejamās ārstēšanas iespējas un nodrošinās labu efektivitātes un panesamības līdzsvaru.

Pašlaik Myrbetriq tabletes (mirabegron) jau ir Amerikas Savienoto Valstu tirgū. Myrbetriq granulas (mirabegrons, suspensija iekšķīgai lietošanai) tika izstrādātas mazu NDO bērnu vai NDO bērnu, kuriem ir grūti norīt, ērtībai, un tie tiks pārdoti Amerikas Savienotajās Valstīs 2021. gada beigās.

Myrbetriq tabletes sākotnēji tika apstiprinātas Amerikas Savienotajās Valstīs 2012. gadā, lai ārstētu pieaugušus pacientus ar hiperaktīvu urīnpūsli (OAB) ar urīna nesaturēšanas, steidzamības un biežas urinēšanas simptomiem. Šīs zāles ir recepšu zāles, kuras var lietot atsevišķi vai kombinācijā ar solifenacīna sukcinātu. Kopš tā darbības uzsākšanas gandrīz 18 miljoni pieaugušo pacientu ar urīnceļu slimībām visā pasaulē ir saņēmuši Myrbetriq ārstēšanu.

Neirogēnā detrusora hiperaktivitāte (NDO) ir neirogēna urīnpūšļa disfunkcija, ko izraisa nervu bojājumi. Bērniem ar NDO var rasties piespiedu urīnpūšļa kontrakcijas, kas var izraisīt urīna steidzamības, biežas urinēšanas un urīna nesaturēšanas simptomus. Spina bifida, iedzimts muguras smadzeņu defekts, ir izplatīts NDO cēlonis bērniem.

Myrbetriq tablešu un Myrbetriq granulu apstiprināšana NDO indikācijām balstās uz galvenā 3. fāzes klīniskā pētījuma (NCT02751931) rezultātiem. Pētījums tika veikts ar NDO bērniem un pusaudžiem (vecumā no 3 līdz 18 gadiem), kuri izmantoja tīru periodisku katetrizāciju, lai novērtētu mirabegrona efektivitāti, drošību, panesamību un farmakokinētiku.

Rezultāti parādīja, ka pēc 24 ārstēšanas nedēļām uzlabojās pacienta maksimālā urīnpūšļa ietilpība, detrusora (urīnpūšļa sienas muskuļa) kontrakciju skaits, urīna daudzums pirms pirmā detrusora (urīnpūšļa sienas muskuļa) saraušanās un ikdienas noplūdes gadījumu skaits. .

Salim Mujais, MD, Astellas vecākais viceprezidents un medicīnas specialitāšu direktors, sacīja:" Ar šo pēdējo apstiprinājumu Astellas ir ierosinājis jaunu ārstēšanas plānu bērniem, kurus skārusi NDO. NDO ir īpašs Neaizsargāto pacientu grupu vajadzības ir grūti apmierināt. Pacientiem ar šo reto, bet nopietno urīnpūšļa slimību šis apstiprinājums ir svarīgs pagrieziena punkts."