Alnylama kārtējā RNAi terapija iegūst FDA ātro kvalifikāciju

Alnylam nesen paziņoja, ka ASV FDA ir piešķīrusi vutrisiran fast track (FTD), pētniecības RNAi terapiju, lai ārstētu polineuropatiju, ko pieaugušajiem izraisa iedzimta trantiretinīna olbaltumvielu (hATTR) amiloidoze.

FTD mērķis ir paātrināt nopietnām slimībām paredzētu zāļu izstrādi un ātru pārskatīšanu, lai risinātu nopietnas neapmierinātas medicīniskās vajadzības galvenajās jomās. FTD iegūšana pētnieciskām zālēm nozīmē, ka farmācijas uzņēmumi var biežāk mijiedarboties ar FDA R 0010010 amp; D fāze. Pēc mārketinga pieteikuma iesniegšanas viņiem ir tiesības uz paātrinātu apstiprināšanu un prioritāšu pārskatīšanu, ja tie atbilst attiecīgajiem standartiem. Turklāt tos var arī regulāri pārskatīt.

Papildus tam, ka vutrisiran ir piešķirts FTD, viņam ir piešķirts arī reto slimību zāļu statuss (ODD) ATTR amiloidozes ārstēšanai Amerikas Savienotajās Valstīs un Eiropas Savienībā. Pašlaik Alnylam veic divus III fāzes klīniskos pētījumus (HELIOS-A, HELIOS-B), lai novērtētu vutrisirana drošību un efektivitāti. Šie pētījumi kopā veido visaptverošu klīniskās attīstības projektu, kura mērķis ir parādīt, ka vutrisirānam ir plaša ietekme uz slimības daudzsistēmu izpausmēm un pilnu pacientu ar ATTR amiloidozi spektru.

HELIOS-A pētījumā 164 pacienti pēc nejaušības principa tika iecelti saņemt vutrisiran vai Onpattro, ar mērķi pierādīt, vai nervu bojājumu ārstēšanā vutrisiran ir pārāks par Onpattro. HELIOS-B pētījumā 600 pacientiem ar hATTR amiloidozi ar kardiomiopātiju pēc nejaušības principa tika nozīmēts saņemt vutrisiran vai placebo, lai novērtētu vutrisiran ietekmi uz visu cēloņu mirstību un hospitalizācijas rādītājiem, kas saistīti ar sirds un asinsvadu slimībām. Paredzams, ka dati no šiem diviem pētījumiem tiks iegūti 2021 sākumā.

Vutrisirāns ir uz pētījumiem balstīta RNAi terapijas subkutāna injekcija ATTR amiloidozes, tai skaitā iedzimtas un savvaļas tipa amiloidozes ārstēšanai. Zāles ir paredzētas, lai mērķētu un apklusinātu specifisku kurjeru RNS un bloķētu to, pirms tiek ražoti savvaļas tipa un mutantu trantiretiīna (TTR) proteīni. Vutrisiran injicē subkutāni katru ceturksni, tas palīdzēs samazināt TTR amiloīda nogulsnēšanos audos, veicinās to noņemšanu un atjaunos šo audu darbību. Vutrisirāns izmantoja Alnylam 0010010 # 39 nākamās paaudzes piegādes platformas uzlabotās stabilitātes ķīmijas (ESC) -GalNAc konjugēto piegādes platformu izstrādi. Ja tas tiks apstiprināts, tas vēl vairāk nostiprinās Alnylam 0010010 # 39 vadošo pozīciju HATTR amiloidozes ārstēšanas tirgū.

Alnylam ir RNAi terapijas attīstības līderis. Pirmo tā produktu Onpattro (patisiran) FDA apstiprināja 2018 augustā, kļūstot par pirmo RNSi medikamentu, kas tika apstiprināts tirdzniecībai 20 gadu laikā kopš RNAi parādības atklāšanas. 2019. Novembrī FDA apstiprināja uzņēmuma 0010010 # 39 citas zāles Givlaari (givosiran) lietošanai pieaugušiem pacientiem ar akūtu aknu porfīriju (AHP) un kļuva par otrā RNSi narkotika pasaulē.

Pašlaik Alnylam ir vēl divas citas RNSi terapijas, ko pārskata regulatīvās aģentūras, un ir paredzams, ka abas tiks apstiprinātas iekļaušanai sarakstā šogad. Viens no tiem ir lumasirāns, ko lieto 1 (PH 1) primārās hiperoksalurijas ārstēšanai; otrs ir inclisiran, ko lieto hiperholesterinēmijas ārstēšanai. Turklāt uzņēmumā 00 1 00 1 0 # 39 ir RNAi terapijas, kas vēlīnā klīniskajā attīstībā.

Pirms tam TMC un Alnylam parakstīja licencēšanas un sadarbības līgumu, lai iegūtu inclisiran globālās attīstības un komercializācijas tiesības. Novembrī 2019 Novartis iegādājās TMC par USD 9. 7 miljardiem USD un iekļāva inclisiran. Balstoties uz vienošanos, Alnylam ir tiesīgs saņemt Nolisi papildinātus honorārus līdz 20% no pasaules pārdošanas apjoma līdz 20%.

Pašlaik tirgū ir divas holesterīna līmeni pazeminošas zāles, kuru mērķauditorija ir PCSK 9 , taču tās jāievada ik pēc 2 nedēļām vai katru mēnesi. Inclisiran ievada reizi 6 mēnešos un tikai divas reizes gadā, kas ir ļoti izdevīgi ārstēšanas ērtībai. Farmaceitiskā tirgus pētījumu aģentūra EstatePharma prognozē, ka inclisirāna gada pārdošanas maksimums sasniegs 2. 6 miljardus ASV dolāru pēc tā iekļaušanas sarakstā. Pirms Inclisiran 0010010 # 39 patenta derīguma termiņš beidzās 2 035, Alnylam spēja no Novartis saņemt autoratlīdzību, kas bija vairāk nekā 2. 2 miljardi USD.

Ir vērts pieminēt, ka tikai pirms divām dienām Blackstone Group un Alnylam panāca stratēģisku partnerību. Šajā sadarbībā Blackstone piešķirs 2 miljardu dolāru lielu finansējumu, lai palīdzētu Alnylam virzīties uz tehnoloģisko jauninājumu ieviešanu un paātrinātu komercializācijas procesu. Alnylam paziņoja, ka sadarbība palīdzēs Alnylam 0010010 quot; sasniegt finansiālo ilgtspēju bez refinansēšanas. 0010010 quot;