Vutrisiran hATTR amiloidozes un polineiropātijas ārstēšanā: ievērojami uzlaboti nervu bojājumi --- 1/2

Alnylam ir nozares vadošais RNAi terapijas uzņēmums. Nesen uzņēmums 3. Eiropas ATTR amiloidozes konferencē paziņoja par papildu pozitīvajiem rezultātiem, kas iegūti, veicot apakšgrupas analīzi un izpētes parametru 3. fāzes vutrisiran HELIOS-A pētījumā. Vutrisiran ir izstrādes stadijā esoša RNSi terapija, kas tiek izstrādāta, lai ārstētu transtiretīna (ATTR) amiloidozi.

HELIOS ir pētījums pacientiem ar iedzimtu ATTR amiloidozi ar polineiropātiju (hATTR-PN). Sanāksmē publicētie dati vēl vairāk atbalsta un papildina iepriekš ziņotā HELIOS-A pētījuma primāro un sekundāro parametru rezultātus: ir novēroti uzlabojumi svarīgās pacientu veselības un funkciju jomās, tostarp neiropātijas bojājumos un dzīves kvalitātē (QoL ), ikdienas aktivitātes un sociālās līdzdalības spējas, uztura stāvoklis un sirds spiediens.

Konkrētāk, apakšgrupu analīze un izpētes parametri parādīja, ka 9 mēnešos, salīdzinot ar placebo, vutrisirāns uzlaboja svarīgas pacientu veselības un funkciju jomas. Citas analīzes parādīja, ka neatkarīgi no tā, vai pacients iepriekš bija lietojis TTR stabilizatorus, ārstēšanai ar vutrisirānu bija līdzīgi uzlabojumi neiropātijas progresēšanā un dzīves kvalitātē, salīdzinot ar placebo.

Pašlaik ASV FDA prioritāri pārskata jauno vutrisirāna zāļu lietojumu (NDA) pieaugušu iedzimtas transtiretīna amiloidozes polineiropātijas (hATTR-PN) ārstēšanai, injicējot zemādas ik pēc 3 mēnešiem, un&"Recepšu zāles" Lietotāju maksu likums" (PDUFA) Mērķa datums ir 2022. gada 14. aprīlis. Turklāt, pamatojoties uz diskusijām ar Eiropas Zāļu aģentūru (EMA), Alnylam tagad plāno iepriekš iesniegt vutrisirāna reģistrācijas pieteikumu (MAA), pamatojoties uz 9 mēnešu rezultātiem. no HELIOS-A pētījuma.

Vutrisirānam ir piešķirts zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai nosaukums (ODD) ATTR amiloidozes ārstēšanai Amerikas Savienotajās Valstīs un Eiropas Savienībā, bet ātrajam apzīmējumam (FTD) hATTR-PN ārstēšanai Amerikas Savienotajās Valstīs. Ja vutrisirāns tiek apstiprināts kā jauna subkutāna injekcija ik pēc 3 mēnešiem, tas var mainīt slimības polineiropātijas izpausmes.

Pushkal Garg, MD, Alnylam galvenais medicīnas darbinieks, sacīja:&"; hATTR amiloidoze ir daudzsistēma, strauji progresējoša slimība, kas būtiski ietekmē pacientu ikdienas dzīvi un laika gaitā pasliktināsies bez pienācīgas ārstēšanas. Šie papildu dati no HELIOS-A pētījuma liecina, ka vutrisirānam ir potenciāls, ārstējot pacientus ar plašu hATTR amiloidozes klāstu ar polineiropātiju (hATTR-PN), un ir sasniegti iepriecinoši rezultāti, veicot virkni svarīgu veselības un funkcionālo pasākumu. neatkarīgi no iepriekšējās TTR stabilizatoru lietošanas pacienta neiropātiskie bojājumi un dzīves kvalitātes rādītāji uzlabojās."

siRNS: klusē specifiskus gēnus, samazinot ekspresijas diapazonu par 99%

HELIOS-A pētījumā piedalījās 164 pacienti ar iedzimtu ATTR amiloidozi ar polineiropātiju (hATTR-PN). Pēc 9 mēnešiem vutrisirāns sasniedza primāros un visus sekundāros parametrus: salīdzinot ar placebo, ārstēšana ar vutrisirānu izraisīja statistiski nozīmīgu neiropātisko bojājumu, dzīves kvalitātes un gaitas ātruma uzlabošanos. HELIOS-A pētījuma apakšgrupu analīze un izpētes efektivitātes dati sniedz plašāku ieskatu par vutrisirāna potenciālajiem ieguvumiem svarīgos pacientu veselības un labklājības aspektos:

—9. Mēnesī visās iepriekš norādītajās pacientu apakšgrupās (ieskaitot vecumu, dzimumu, rasi, ģeogrāfisko apgabalu, sākotnējos neiropātiskos traucējumus, genotipu, iepriekšēju TTR stabilizatoru lietošanu, sākotnējo ģimenes amiloido polineiropātiju [FAP]) un norādītā sirds apakšgrupa, salīdzinot ar placebo, ārstēšana ar vutrisirānu uzlaboja neiropātijas bojājumu punktu skaitu (mNIS+7) un Norfolkas dzīves kvalitātes diabētiskās neiropātijas rādītāju (Norfolk QOL-DN).