ASV FDA piešķīrusi AstraZeneca Lokelma (nātrija cirkonija ciklosilikāta) ātrvilcēja kvalifikāciju

AstraZeneca nesen paziņoja, ka ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir piešķīrusi jaunu perorālu kāliju pazeminošu medikamentu Lokelma (nātrija cirkonija ciklosilikāta) paātrinātu apzīmējumu (FTD): atkārtotai hiperkaliēmijai, kas tiek veikta hroniskas dialīzes (HK) pacientiem, samaziniet kardiovaskulāros rezultātus, kas saistīti ar aritmiju.

Hiperkaliēmija (HK) ir izplatīta slimība pacientiem ar hronisku nieru slimību (CKD) un sirds mazspēju (HF), kas skar 24% līdz 48% pacientu ar progresējošu (3- 4) CKD un/vai HF. Pēc tam, kad pacientiem tiek veikta hroniska hemodialīze, HK joprojām ir slogs. Starp nieru slimības (ESRD) pacientiem, kuriem tiek veikta hroniska hemodialīze, HK ir saistīta ar visu cēloņu un CV mirstību un paaugstinātu hospitalizācijas risku.

Paātrinātās kvalifikācijas (FTD) mērķis ir paātrināt zāļu izstrādi un nopietnu slimību ātru pārskatīšanu, lai risinātu nopietnas neapmierinātas medicīniskās vajadzības galvenajās jomās. Paātrinātas kvalifikācijas iegūšana zālēm, kas tiek izstrādātas, nozīmē, ka farmācijas uzņēmumi pētniecības un izstrādes posmā var biežāk mijiedarboties ar FDA. Pēc tirdzniecības pieteikuma iesniegšanas viņi ir tiesīgi saņemt paātrinātu apstiprināšanu un prioritāru pārskatīšanu, ja tie atbilst attiecīgajiem standartiem. Turklāt tās ir tiesīgas arī veikt kārtējo pārskatīšanu.

Šis FTD ir balstīts uz Lokelma potenciālu samazināt smagus nevēlamus kardiovaskulāros rezultātus šajā pacientu populācijā, lai apmierinātu smagas neapmierinātas medicīniskās vajadzības. Pašlaik AstraZeneca izmeklē Lokelma 3. fāzes DIALIZE-Outcomes pētījumā. DIALIZE-Outcomes pētījums ir daļa no CRYSTALIZE Evidence Project, kas sastāv no vairāk nekā 50 klīniskiem un reālās pasaules pierādījumu pētījumiem, lai izpētītu Lokelma potenciālos ieguvumus atkārtotas hiperkaliēmijas (HK) pārvaldībā visā kardinālajā ciltsrakstā. Pašlaik tiek gatavots DIALIZE-Outcomes izmēģinājums, un rezultāti ir gaidāmi 2024. gadā.

Mene Pangalos, AstraZeneca Biofarmācijas pētījumu un attīstības viceprezidents, teica: "DIALIZE-Outcomes pētījums ir pirmais kardiovaskulāro iznākumu pētījums, kas hemodialīzes laikā izmanto kālija saistvielas un var mainīt šo pacientu aprūpes standartu. The FDA. Lēmums pierādīja šī pētījuma nozīmi, kas sniegs svarīgu informāciju par Lokelmas spēju samazināt sirds un asinsvadu komplikācijas, kas saistītas ar hiperkaliēmiju hroniskas hemodialīzes pacientiem."

Hiperkaliēmija (parasti klasificē kā kālija līmeni serumā >5,0 mmol/l) ir nopietna slimība, ko raksturo paaugstināts kālija saturs asinīs, kas bieži rodas pacientiem ar hronisku nieru slimību (CKS) un/vai sirds mazspēju (HF) Starp tiem hemodialīzes pacientiem vai pacientiem, kuri lieto tradicionālās sirds zāles (piemēram, renin-angiotenzīna-aldosterona sistēmas inhibitorus), ir lielāks hiperkaliēmijas risks. Pasaulē ir 700 miljoni CKD pacientu un 64 miljoni HF pacientu. HK skar 24% līdz 48% pacientu ar progresējošu (3. – 4. stadijas) CKD un/vai HF.

Lokelma aktīvā farmaceitiskā viela ir nātrija cirkonija ciklosilikāts, kas ir ūdenī nešķīstošs un neabsorbējams kālija jonu saistviela, kas piemērota pieaugušo hiperkaliēmijas ārstēšanai. Nātrija cirkonija ciklosilikāta pieņemtajai inovatīvajai jonu uztveršanas tehnoloģijai ir augsta selektivitāte pret kālija joniem, tāpēc tai ir ātrāks sākuma laiks un labāka tolerance. Neatkarīgi no iespējamā hiperkaliēmijas cēloņa un neatkarīgi no vecuma, dzimuma, rases, blakusslimībām vai kombinētas RAASi lietošanas nātrija cirkonija ciklosilikāts var samazināt pacienta kālija līmeni asinīs un uzturēt to normālā līmenī.

Līdz šim Lokelma ir apstiprināta hiperkaliēmijas (HK) pacientu ārstēšanai Amerikas Savienotajās Valstīs, Eiropas Savienībā, Kanādā, Ķīnā (ieskaitot kontinentālo Ķīnu un Honkongu), Krievijā un Japānā. 2020. gadā Lokelmas marķējuma atjauninājums Amerikas Savienotajās Valstīs un Eiropas Savienībā: iekļaujiet dozēšanas shēmu, kas īpaši paredzēta hiperkaliēmijas ārstēšanai pacientiem ar nieru slimību beigu stadijā (ESRD), kuriem tiek veikta hroniska dialīze.

Ķīnā Lokelma (nātrija cirkonija ciklosilikāts) tika apstiprināts 2020. gada janvārī pieaugušo hiperkaliēmijas ārstēšanai. Hiperkaliēmijas zāļu ārstēšanas jomā ir bijis gandrīz 60 gadu tukšs periods. Kā pirmais inovatīvais medikaments, kas tiks tirgots Ķīnā, Lokelma (Libezol, nātrija cirkonija ciklosilikāta pulvera) apstiprināšana iezīmē hiperkaliēmijas ārstēšanas sākumu. Ķīna aizsāka jaunu ēru.