ASV FDA piešķīra Nefecon (Budesonide) prioritāro pārskatu: tai ir potenciāls slimību korekcijai!

Zviedrijas biofarmācijas uzņēmums Calliditas Therapeutics nesen paziņoja, ka ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir pieņēmusi Nefecon (Budesonide) jauno zāļu pieteikumu (NDA) un piešķīrusi prioritāru pārskatīšanu, kas ir jauns iekšķīgi lietojams budezonīda formulējums. Tas ir IgA1 down-regulators, kas ārstē IgA nefropātiju (IgAN), mērķtiecīgi regulējot IgA1. FDA ir noteikusi NDA "Recepšu zāļu lietošanas maksu likuma" (PUDFA) mērķa datumu kā 2021. gada 15. septembri.

Ja Nefecon tiks apstiprināts, tas kļūs par pirmo terapiju, kas īpaši izstrādāta un apstiprināta IgAN ārstēšanai ar slimības korekcijas potenciālu. Pēc apstiprinājuma saņemšanas Calliditas plāno komercializēt Nefecon tikai Amerikas Savienotajās Valstīs.

Calliditas izpilddirektors Renē Aguiars Lucanders (Renée Aguiar Lucander) sacīja: "Mēs esam ļoti priecīgi saņemt prioritāru pārskatu, kas atspoguļo būtiskās neapmierinātās medicīniskās vajadzības IgAN ārstēšanai. Mēs ceram sadarboties ar aģentūru, lai šogad saņemtu paātrinātu apstiprinājumu. Lai mēs varētu nodrošināt pirmo apstiprināto medikamentu IgAN pacientiem."

Nefecon ir patentēts iekšķīgi lietojams preparāts, kas satur spēcīgu un labi zināmu aktīvās vielas- budesonsīda mērķvielu. Saskaņā ar galveno patoģenēzes modeli preparāts ir paredzēts, lai piegādātu zāles Peyer plāksterim apakšējā tievā zarnā, kur slimība radusies. Nefecon ir iegūts no TARGIT tehnoloģijas, kas ļauj vielām iziet cauri kuņģim un zarnām, neuzsūcoties, un tās var izdalās impulsos tikai tad, kad tās sasniedz tievās zarnas apakšējo daļu.

Kā parādīts lielajā Calliditas pabeigtajā 2.b fāzes pētījumā, devas un optimizētā atbrīvošanas profila kombinācija ir efektīva IgAN pacientiem. Papildus efektīvai vietējai iedarbībai vēl viena šīs aktīvās vielas lietošanas priekšrocība ir tās zemā biopieejamība, tas ir, aptuveni 90% aktīvās vielas tiek inaktivēta aknās pirms sistēmiskās asinsrites sasniegšanas. Tas nozīmē, ka augstas koncentrācijas zāles vajadzības gadījumā var lietot lokāli, bet sistēmiskā iedarbība un blakusparādības ir ļoti ierobežotas.

Calliditas ir vienīgais uzņēmums, kas ieguvis pozitīvus datus 2.b un 3. fāzes randomizētos, dubultmaskētos, placebo kontrolētos IgAN klīniskajos pētījumos. Abi pētījumi sasniedza primāro un galveno sekundāro mērķa kritēriju.

Nefecon NDA iesnieguma pamatā ir pozitīvi dati no NefIgArd 3. fāzes pamatpētījumā A daļas. Šis ir randomizēts, dubultmaskēts, placebo kontrolēts, starptautisks daudzcentru pētījums, kas paredzēts Nefecon un placebo efektivitātes un drošības novērtēšanai 200 pieaugušiem IgAN pacientiem. Kā minēts iepriekš, salīdzinot ar placebo, pētījums sasniedza primāro mērķa kritēriju proteīnūrijas samazināšanai un parādīja, ka eGFR bija stabils pēc 9 mēnešiem. Iesniegtā informācija ietver arī klīniskos datus no NEFIGAN 2. fāzes pētījuma, kas sasniedza arī NefIgArd pētījuma primāros un sekundāros mērķa kritērijus. Abi pētījumi parādīja, ka Nefecon panesamība kopumā bija laba, un abu grupu rezultātiem bija līdzīga drošība.

Calliditas ir pieteicies paātrinātai apstiprināšanai. Paātrināta apstiprināšana ir jauns ASV Fda zāļu apstiprināšanas kanāls, kas ļauj apstiprināt zāles, kas var atrisināt galveno slimību neapmierinātās medicīniskās vajadzības, pamatojoties uz surogāta galapunktu. NefIgArd 3. fāzes pētījuma mērķa kritērijs ir proteinūrijas samazināšanās, salīdzinot ar placebo, kas balstījās uz Thompson A et al. 2019. gadā publicēto klīnisko pētījumu metaanalīzes statistisko sistēmu intervencei IgAN pacientiem klīniskajos pētījumos. atrasties blakus. Apstiprinošs pētījums, kas izstrādāts, lai sniegtu ilgtermiņa datus par nieru ieguvumu, ir pilnībā reģistrēts, un paredzams, ka tas tiks paziņots 2023. gada sākumā.