ASV FDA apstiprināja Livmarli: pirmās zāles holestātiskās niezes ārstēšanai, kas saistīta ar Alagille sindromu (ALGS)!---1/2

Mirum Pharma ir biofarmācijas uzņēmums, kas nodarbojas ar inovatīvu terapiju izstrādi retu aknu slimību ārstēšanai. Nesen uzņēmums paziņoja, ka ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir apstiprinājusi Livmarli (maraliksibāta) šķīdumu iekšķīgai lietošanai, ko lieto iekšķīgi vienu reizi dienā holestāzes ārstēšanai pacientiem ar Alagille sindromu (ALGS) vecumā no ≥ 1 gada. Nieze. ALGS ir reta iedzimta aknu slimība, kas skar 2000–2500 bērnu Amerikas Savienotajās Valstīs.

ALGS izraisa patoloģiski žultsvadi, kas var izraisīt progresējošu aknu slimību. Patoloģiski vai šauri žultsvadi var izraisīt holestāzi, un aknās uzkrājas žultsskābes, kas var izraisīt iekaisumu un aknu bojājumus, kā arī traucē aknām darboties pareizi. ALGS holestāze ir saistīta ar niezi. Nieze ir viens no visizplatītākajiem un smagākajiem simptomiem, kas saistīti ar ALGS, un tā ir arī viena no visbiežāk sastopamajām aknu transplantācijas indikācijām pacientiem ar ALGS.

Ir vērts pieminēt, ka Livmarli ir pirmais un vienīgais zāles, kas apstiprinātas ALGS holestātiskā niezes ārstēšanai, kas ienesīs nozīmīgas izmaiņas ALGS ārstēšanas modelī. Livmarli tika apstiprināts, izmantojot prioritārās pārskatīšanas procesu. Iepriekš FDA ir piešķīrusi Livmarli reto bērnu slimību apzīmējumu (RPDD) un revolucionāro zāļu apzīmējumu (BTD) ALGS ārstēšanai.

Apstiprinot Livmarli, FDA arī izdeva Mirum reto bērnu slimību prioritātes pārskatīšanas kuponu (PRV), lai apbalvotu uzņēmumu par izcilu ieguldījumu jaunu zāļu izstrādē retām slimībām. Šo PRV var izmantot, lai prioritāri pārskatītu jebkuru turpmāku jaunu zāļu pieteikumu, un to var pārdot vai nodot.

Livmarli šķīduma iekšķīgai lietošanai aktīvā farmaceitiskā sastāvdaļa ir maraliksibāts, kas ir perorāli ievadāms ileālās žultsskābes transportētāja (IBAT) inhibitors ar minimālu uzsūkšanos. ALGS ir reta aknu slimība, un nav atzītas ārstēšanas, tāpēc pastāv liela un steidzama neapmierināta medicīniskā vajadzība. Livmarli apstiprināšana tirgū nodrošinās pirmo zāļu ārstēšanas iespēju šai postošajai slimībai, nodrošinās jēgpilnu ārstēšanas plānu un galu galā samazinās nepieciešamību pēc aknu transplantācijas.

FDA apstiprināja Livmarli, pamatojoties uz galvenajiem ICONIC pētījumiem un 5 gadu datiem no papildu pētījumiem. Šie dati kopā veido spēcīgu pierādījumu kopumu, lai Livmarli varētu ārstēt 86 ALGS pacientus. ICONIC pētījuma dati liecināja, ka pēc Livmarli terapijas saņemšanas pacientiem statistiski ticami samazinājās nieze (p<0,0001), uzlabojās="" citi="" holestātiskas="" aknu="" slimības="">