ASV FDA piešķīra Sanofi rilzabrutinib ātrgaitas kvalifikāciju!

Sanofi nesen paziņoja, ka ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir piešķīrusi Rilzabrutinib Fast Track Designation (FTD) imūnās trombocitopēnijas (ITP) ārstēšanai. rilzabrutinibs ir iekšķīgi lietojams Bruton' s tirozīna kināzes (BTK) inhibitors. Zāles var kļūt par pirmo BTK inhibitoru ITP ārstēšanā. 2018. gada oktobrī FDA ir piešķīrusi reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu apzīmējumu (ODD) rilzabrutinibam ITP ārstēšanai. Pēc pozitīvajiem 1. fāzes pētījuma rezultātiem Sanofi ir uzsācis 3. fāzes klīnisko pētījumu, kurā rilzabrutinibs tika novērtēts par ITP.

Bāreņu zāles attiecas uz zālēm, kuras lieto retu slimību profilaksei, ārstēšanai un diagnostikai, un retās slimības ir vispārējs termins slimību klasei ar ārkārtīgi mazu sastopamību, kas pazīstama arī kā&retu slimību slimības." Amerikas Savienotajās Valstīs retas slimības attiecas uz slimībām, kurās ir mazāk nekā 200 000 pacientu. Stimuli reto slimību zāļu izstrādei ietver dažādus stimulus klīniskās attīstības jomā, piemēram, nodokļu kredītus, kas saistīti ar klīnisko pētījumu izmaksām, FDA lietotāju maksas samazināšanu un klīniskos pētījumus. FDA' palīdzība izmēģinājuma izstrādē un 7 gadu tirgus ekskluzivitātes periods apstiprinātajām indikācijām pēc zāļu izlaišanas.

Ātrās kvalifikācijas (FTD) mērķis ir paātrināt nopietnu slimību zāļu izstrādi un ātru pārskatīšanu, lai risinātu nopietnas neapmierinātas medicīniskās vajadzības galvenajās jomās. Eksperimentālo zāļu ātras kvalifikācijas iegūšana nozīmē, ka farmācijas uzņēmumi pētniecības un izstrādes posmā var biežāk mijiedarboties ar FDA. Pēc mārketinga pieteikuma iesniegšanas viņiem ir tiesības saņemt paātrinātu apstiprināšanu un prioritāru pārskatīšanu, ja tie atbilst attiecīgajiem standartiem. Turklāt tie ir piemēroti arī atkārtotai pārskatīšanai.

Rilzabrutiniba ķīmiskā struktūra (attēla avots: pubchem)

Imūnā trombocitopēnija (ITP) ir reta un nopietna autoimūna slimība, kurai raksturīga imūnsistēmas izraisīta trombocītu iznīcināšana un traucēta trombocītu ražošana, kā rezultātā asinīs ir zems trombocītu skaits (trombocitopēnija) un viegli asiņo. Un nelabvēlīgi ietekmē pacientu dzīves kvalitāti. ITP pacientiem, kuri ir saņēmuši kortikosteroīdu terapiju recidīva vai rezistences dēļ, joprojām ir ievērojama neapmierināta medicīniska vajadzība panākt ātru un izturīgu remisiju.

Rilzabrutinibs ir iekšķīgi lietojams, atgriezenisks, kovalents BTK inhibitors, kas tiek klīniski izstrādāts imūno slimību izraisītu slimību ārstēšanai. BTK piedalās iedzimtā un adaptīvajā imūnreakcijā un ir signāla molekula imūno mediētu slimību gadījumā. Pētījumu dati rāda, ka rilzabrutinibs var bloķēt iekaisuma imūnās šūnas, novērst autoantivielu destruktīvos signālus un novērst jaunu autoantivielu ražošanu, nepazaudējot B šūnas. Rilzabrutinibam ir potenciāls virzīties uz slimības patoģenēzi, un nav pierādīts, ka tas maina trombocītu agregāciju. Šobrīd tiek pētīta šo mehānismu klīniskā nozīme, un to drošību un efektivitāti vēl neviena regulatīvā aģentūra nav pārskatījusi.

Papildus ITP rilzabrutinibs pašlaik ir 3. fāzes klīniskajā ārstēšanā ar pemfigus, kas ir imūnsistēmas izraisīta slimība, kurai raksturīgi pūslīši uz gļotādas un ādas. Turklāt rilzabrutinibs ir uzsācis arī 2. fāzes klīniskos pētījumus autoimūno slimību IgG4 ārstēšanai.