Sanofi / Regeneron Dupixent apstiprināts Amerikas Savienotajās Valstīs: pirmās bioloģiskās zāles vidēja vai smaga atopiskā dermatīta ārstēšanai bērniem vecumā no 6 līdz 11 gadiem!

Sanofi un Regeneron nesen paziņoja, ka ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir apstiprinājusi Dupixent (dupilumabu) 6-11 gadu vecu bērnu ārstēšanai ar vidēji smagu vai smagu atopisko dermatītu (AD). Norāde tika apstiprināta prioritāšu pārskatīšanas procesā. Pirms tam FDA bija piešķīrusi divkāršo iznākumu narkotiku kvalifikāciju (BTD) smagas AD ārstēšanai no vāji kontrolētām ārējām receptēm bērniem no 6 mēnešiem līdz 11 gadiem vecumā no 6 mēnešiem līdz 11 gadiem.

Ir vērts pieminēt, ka Dupixent ir vienīgais bioloģiskais līdzeklis, kas apstiprināts 6–11 gadus vecu, vidēji smagu un smagu AD bērnu grupai. Īpašā zāļu indikācija ir šāda: Kā papildu uzturoša terapija to pilnībā nekontrolē, izmantojot ārēju recepšu terapiju. Slimības vai gadījumos, kad šīs terapijas ir nevēlamas bērniem no 6 līdz 11 gadiem, ārstē ar vidēji smagu vai smagu AD.

Dupixent ir subkutānas injekcijas preparāts. Pastāv 2 devu shēmas pediatriskiem (6–11 gadus veciem) AD pacientiem atbilstoši svara receptēm (pēc sākotnējās piesātinošās devas deva bērniem, kas sver ≥ 15 kg līdz< {="" {3}}="" kg="" ir="" ik="" pēc="" 4="" 300="" mg="" reizi="" nedēļā,="" deva="" bērniem,="" kas="" sver="" ≥="" 30="" kg="">< 60="" kg="" ir="" 200="" mg="" reizi="" 2="">

Dupixent ir pilnībā humanizēta monoklonāla antiviela, kas kavē IL-4 un IL-13 signālu pārnešanu. Zāles nav imūnsupresanti. Dupixent&klīnisko pētījumu dati liecina, ka IL-4 / IL-13 ir galvenais 2 tipa iekaisuma dzinējspēks un tam ir galvenā loma atopiskā dermatīta, astmas, hroniska rinosinusīta un deguna deguna gadījumā. polipoze (CRSwNP). No trim visā pasaulē apstiprinātajām indikācijām vairāk nekā 150 000 pacientu ir ārstēti ar Dupixent.

Dr George D. Yancopoulos, reģenerācijas līdzdibinātājs, prezidents un galvenais zinātniskais darbinieks, sacīja:" Šis apstiprinājums sniegs modeļa maiņas efektivitāti un drošību bērniem ar vidēji smagu vai smagu atopisko dermatītu. Šīs jaunās un neaizsargātās grupas cīnās ar pūšanas simptomiem. Mēs turpināsim pētīt Dupixent potenciālu bērniem no 6 mēnešiem līdz 5 gadiem ar vidēji smagu vai smagu atopisko dermatītu un astmu. Turklāt mēs pētām citu 2 tipa slimību izraisītu iekaisumu ārstēšanu, ieskaitot eozinofīlo ezofagītu, pārtikas un vides alerģijas, hroniskas obstruktīvas plaušu slimības un citas ādas slimības."

Džons Rīds, Sanofi globālais pētījumu un attīstības vadītājs, sacīja: “Šis FDA apstiprinājums ir vēl viens pagrieziena punkts Dupixent kā novatoriskas bioterapijas līdzeklis atopiskā dermatīta un citu slimību ārstēšanai, ko daļēji izraisa 2 tipa iekaisums. Bērnu, kas slimo ar smagu atopisko dermatītu, aprūpes personāls un viņu ārsti tagad var izmantot pierādītu drošu pirmās klases bioloģisko līdzekli. Drošības faktoriem bieži ir galvenā loma jaunāku pacientu ārstēšanas lēmumos. Turklāt Dupixent ir pirmais nieze un slimības smaguma uzlabošanās tika novērota 2 nedēļu laikā pēc ievadīšanas, un to turpināja novērot visā aktīvās ārstēšanas periodā, kas ir svarīgi šiem bērniem un viņu ģimenēm."

Šis apstiprinājums ir pamatots ar galvenā Dupixent III fāzes klīniskā pētījuma (NCT 03345914) rezultātiem. Šis ir nejaušināts, dubultmaskēts, placebo kontrolēts pētījums, kurā tika vērtēta Dupixent un standarta kopšanas aktuālo kortikosteroīdu (TCS) efektivitāte un drošība bērniem ar smagu AD (aptverot gandrīz 60% no ādas virsmas vidēji) ). Kopumā pētījumā tika iekļauti 367 pacienti ar smagu AD vecumā no 6 līdz 11 gadiem, kurus nevarēja pilnībā kontrolēt ar vietējām zālēm. Kopumā 92% pacientu cieš vismaz viena vienlaicīga slimība, piemēram, alerģisks rinīts, astma un pārtikas alerģijas.

Visā pētījumā visi pacienti saņēma TCS. Šie pacienti tika nejaušināti iedalīti trīs ārstēšanas grupās un saņēma 16 ārstēšanas nedēļas: pirmā grupa saņēma 300 mg Dupixent subkutānas injekcijas ik pēc 4 nedēļām (sākotnējā deva 600 mg). ; otrā grupa saņēma Dupixent subkutānas 100 mg vai 200 mg injekcijas ik pēc 2 nedēļām (balstoties uz pielāgoto ķermeņa svaru,< deva; 30 kg ir {{ 4}} mg, deva ≥ 30 kg ir 200 mg), sākotnējā deva ir attiecīgi 200 mg vai 400 mg; trešā grupa saņem subkutānu placebo injekciju ik pēc 2 nedēļām vai ik pēc 4 nedēļām. Primārais mērķa kritērijs bija to pacientu īpatsvars, kuri izmeklētāja vispārējā novērtējuma (IGA) vērtējumu sasniedza 0 (notīrīts) vai 1 (gandrīz izslēgts) un ekzēmas smaguma indeksa uzlabojumu par 75% (EASI- 75, vispārējs primārais galapunkts ārpus Amerikas Savienotajām Valstīm) 16 nedēļu laikā.

Rezultāti parādīja, ka pētījums sasniedza primāro un sekundāro parametru. Dati parādīja, ka bērniem ar smagu AD, salīdzinot ar TCS, Dupixent kombinācijā ar TCS ievērojami uzlaboja vispārējo slimības smagumu, ādas klīrensu, niezi un ar veselību saistītos dzīves kvalitātes mērījumu rezultātus. Turklāt drošības dati atbilst drošības datiem, kas iepriekš reģistrēti 12 gadu vecu un vecāku pacientu grupā, ieskaitot skaitliski zemāku ādas infekcijas līmeni, salīdzinot ar placebo.

1 6 nedēļu ārstēšanas rezultātos ietilpst: (1) {{2}}% un {{3}}% pacientu pirmajā un otrajā grupas attiecīgi ieguva IGA vērtējumu 0 (skaidrs) vai 1 (gandrīz skaidrs) un 1 1% placebo grupā (attiecīgi) Par: p< 0,000="" {="" {1}}="" un="" p="0." 0004).="" (2)="" 70%="" un="" {{1="" 3}}%="" pacientu="" pirmajā="" un="" otrajā="" grupā="" tika="" panākts="" ādas="" uzlabojums="" par="" {{1="" 4}}%="" vai="" augstāku.="" (easi-75),="" salīdzinot="" ar="" 2="" 7%="" placebo="" grupā="" (abi="">< 0,000="" 1).="" (3)="" pirmās="" un="" otrās="" grupas="" vidējie="" easi="" rādītāji="" uzlabojās="" par="" 8="" 2%="" un="" 78%,="" salīdzinot="" ar="" sākotnējo="" līmeni,="" un="" 49%="" placebo="" grupā="" (abas="">< 0,000="" 1).="" (4)="" dupixent="" parādīja="" būtisku="" atvieglojumu="" no="" niezes="" un="" uzlaboja="" pacienta="" ziņoto="" iznākumu,="" piemēram,="" trauksmi,="" depresiju,="" vecāku="" un="" ģimenes="" locekļu="" dzīves="" kvalitātes="">

1 6 - nedēļas ārstēšanas periodā kopējais nevēlamo notikumu biežums pirmajā un otrajā grupā bija 65% un {{2}}%, un { {3}}% placebo grupā. Biežāk sastopamās blakusparādības, ārstējot ar Dupixent, bija konjunktivīts (7% grupā 1, 1 5% grupā 2, 4% placebo), nazofaringīts (13% grupā 1, 7% grupā 2, 7% placebo)), reakcija injekcijas vietā (10% pirmajā grupā 1 1% otrajā grupā, {{1 6}}% placebo grupā). Pie citiem iepriekš noteiktiem nevēlamiem gadījumiem pieder: ādas infekcijas (6% grupā 1, {{2 0}}% grupā 2, 1 3 % placebo), herpes vīrusa infekcijas (2% grupā 1, 3% grupā 2 un 5 placebo)).

Balstoties uz šo rezultātu, Dupixent ir pirmais bioloģiskais līdzeklis, kas uzrāda pozitīvus rezultātus šajā bērnu (6-11 gadu vecumā) AD populācijā.

Dupiksents ir paredzēts galvenajam 2 tipa iekaisuma izraisītājam. Zāles ir pilnībā humanizētas monoklonālas antivielas, kas īpaši kavē divu galveno olbaltumvielu, IL-4 un IL-13, pārāk aktīvās darbības signālus. IL-4 / IL-13 ir divi iekaisuma faktori, un tos uzskata par galvenajiem iekšējā iekaisuma izraisītājiem alerģiskās slimībās un cita veida 2 iekaisuma slimībās, ieskaitot atopisko dermatītu, astmu, eozinofīlisko ezofagītu, zāles alerģiju, zemesriekstu alerģiju, utt.

Dupixent tika laists klajā 2017 marta beigās kā pirmais pasaules&{39 bioloģiskais līdzeklis mērena vai smaga atopiskā dermatīta ārstēšanai. Līdz šim zāles ir apstiprinājušas daudzas valstis un reģioni, tostarp Amerikas Savienotās Valstis, Eiropas Savienība un Japāna. Amerikas Savienotajās Valstīs Dupixent tagad ir apstiprināts, lai ārstētu trīs 2 tipa iekaisuma izraisītas slimības: vidēji smagu vai smagu atopisko dermatītu (≥ 6 gadus veci pacienti), vidēji smagu vai smagu astmu (≥ {{4} } gadu veci pacienti) un hroniska saslimšana ar deguna polipiem Rhinosinusitis (CRSwNP, pieaugušais pacients).

Pašlaik Sanofi un Regener arī veic plašu klīnisko projektu, lai novērtētu Dupixent, lai ārstētu slimības, kuras izraisa alerģijas un cita veida 2 iekaisumi, tai skaitā: bērnu astma (6–11 gadus veci, III stadija), bērnības atopija Dermatīts (6 mēneši līdz 5 gadiem, II / III stadija), eozinofīlais ezofagīts (III stadija), hroniska obstruktīva plaušu slimība (III stadija), bullozs pemfigoīds (III stadija), mezglains prurigo (III posms) ), hroniska spontāna nātrene (III stadija), pārtikas un vides alerģijas (II stadija).

Dupixent ir vēl viens svarīgs produkts, ko Sanofi un Regener kopīgi izstrādāja pēc PCSK 9 inhibitoru lipīdu līmeni pazeminošās zāles Praluent, un paredzams, ka tas kļūs par spēli mainošām zālēm. Pašlaik Dupixent indikācija nepārtraukti palielinās. Plaši pazīstamā farmācijas tirgus pētījumu organizācija "VērtētPharma" ir paredzējusi, ka 2024 zāļu pārdošanas apjoms pasaulē var sasniegt 8 miljardus ASV dolāru.