Pfizer's reizi nedēļā ilgstošas darbības narkotiku somatrogon ienāk pārskatīšanu Amerikas Savienotajās Valstīs!

Pfizer (Pfizer) un OPKO Veselība nesen paziņoja, ka ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir pieņēmusi bioloģisku licences pieteikumu (BLA) somatrogon, ilgstošas darbības cilvēka augšanas hormons (hGH), kas tiek ievadīts katru nedēļu Vienreiz, lieto, lai ārstētu pediatrisko pacientu ar augšanas hormona deficītu (GHD). FDA ir izraudzīta Prescription Drug User Fees Act (PDUFA) mērķa datumu, kā oktobris 2021.

Bērnības GHD ir nopietna un reta slimība, ko izraisa nepietiekama augšanas hormona izdalās hipofīzes. Bērniem ar GHD ir ne tikai īss augums, bet arī ir vielmaiņas anomālijas, psihosociālas problēmas, kognitīvo deficītu, un slikta dzīves kvalitāte. Gadu desmitiem, standarta aprūpes GHD ir subkutāna injekcija cilvēka augšanas hormona (hGH) reizi dienā, lai uzlabotu izaugsmi un vielmaiņas ietekmi. Aprūpētājiem un pacientiem ikdienas injekciju slogs ir augsts, kas var novest pie sliktas atbilstības un samazināt vispārējo ārstēšanas efektu.

Somatrogon ir jauna molekulāra vienība, kas satur cilvēka augšanas hormona dabisko secību, un satur vienu kopiju pie N-terminus un 2 kopijas pie cilvēka horiona gonadotropīna (hCG) C-ķēdes β-ķēdes C-termināla peptīda (CTP), CTP Var pagarināt molekulas pusi. Amerikas Savienotajās Valstīs un Eiropas Savienībā somatrogon ir piešķirts retu slimību izraisītu zāļu nosaukums (ODD) bērnu un pieaugušo ar GHD ārstēšanai. Pētījumu līdz šim rezultāti liecina, ka, salīdzinot ar hGH reizi dienā, somatrogon reizi nedēļā var ievērojami samazināt dzīvesveida traucējumus, atbalstīt pacientu vēlmēm, un uzlabot atbilstību.

2014. gadā Pfizer un OPKO parakstīja globālu vienošanos par somatrogona sistēmas attīstību un komercializizēju GHD ārstēšanai. Saskaņā ar vienošanos OPKO ir atbildīgs par klīnisko projektu īstenošanu, un Pfizer ir atbildīgs par produktu reģistrāciju un komercializāciju. Abas puses pēc vajadzības novērtēs citu indikāciju iespējamību bērniem un pieaugušajiem.

Brenda Cooperstone, MD, chief Development Officer reto slimību, Pfizer Global Product Development, sacīja: "FDA pieņemšanu mūsu pieteikums ir aizraujošs solis. Mūsu mērķis ir nodrošināt ilgstošu, iknedēļas ārstēšanas iespēju bērniem ar GHD. Apstiprināts, somatrogon palīdzēs samazināt slogu ikdienas augšanas hormona injekcijas bērniem, viņu radiniekiem un aprūpētājiem. 35 gadus, Pfizer ir apņēmusies uzlabot prognozi pacientiem ar GHD, somatrogon ir tas, kā mēs cenšamies pozitīvi ietekmēt pacientu dzīves kvalitāti un ārstēšanas atbilstību Vēl viens piemērs dzimuma, lai palīdzētu nodrošināt šiem pacientiem var sasniegt pilnu potenciālu.

Šo pieteikumu apstiprina 3. fāzes klīniskā pētījuma rezultāti. Tas ir randomizēts, atklāts, pozitīvs zāļu kontrolēts pētījums, kas veikts vairāk nekā 20 valstīs, iesaistot un apstrādājot 224 bērnus ar GHD, kuri iepriekš nav saņēmuši ārstēšanu. Pētījumā šie pacienti tika randomizēti iedalīti divās terapijas grupās ar attiecību 1:1: somatrogona terapijas grupa (0,66 mg/kg, reizi nedēļā), Genotropin (somatropin) terapijas grupa (0,034 mg/kg, lietojot katru dienu vienu reizi). Pētījuma primārais beigu punkts ir auguma ātrums 12 ārstēšanas mēnešu laikā. Sekundārie mērķa kritēriji ir auguma standartnovirzes izmaiņas pēc 6 mēnešiem un 12 mēnešiem, drošību un farmakodinamiskajiem rādītājiem. Bērniem, kuri pabeidz pētījumu, ir iespēja piedalīties globālā, atklātā, daudzcentru, ilgtermiņa pētījuma pagarinājumā, kurā pacienti var turpināt saņemt somatrogon terapiju vai pāriet uz to. Aptuveni 95% pacientu tika pārcelti uz atklāto pētījuma pagarinājumu un saņēmuši somatrogona terapiju.

Rezultāti liecināja, ka pētījums sasniedza primāro mērķa kritēriju līdzvērtīguma dēļ: somatrogona grupas mazāko kvadrātu vidējais (10,12 cm/gadā) bija lielāks nekā Genotropīna grupā (9,78 cm/gadā); augšanas ātrums (cm/gadā) Ārstēšanas atšķirība (somatrogon- Genotropin) bija 0,33 (divpusējs 95% ticamības intervāls: -0,39; 1,05). Salīdzinot ar Genotropin grupu, somatrogona grupā pēc 6 un 12 mēnešiem bija lielākas auguma standartnovirzes punktu (galveno sekundāro mērķa kritēriju) izmaiņas. Turklāt pēc 6 mēnešiem, salīdzinot ar Genotropin grupu, somatrogona grupai bija lielāka auguma augšanas ātruma izmaiņas, kas ir vēl viens svarīgs sekundārais mērķa kritērijs. Klīniskā vidē šīs bieži izmantotās augšanas mērīšanas metodes tiek izmantotas, lai noteiktu potenciālu, ko pētāmās personas var piedzīvot, lai panāktu vecuma un dzimuma atbilstošiem vienaudžiem augu augšanas rezultātu.

Šajā pētījumā somatrogons parasti bija labi panesams, un starp ārstēšanas grupām novēroto nevēlamo blakusparādību veids, skaits un smagums bija salīdzināms ar vienu reizi dienā lietoto augšanas hormonu Genotropin.