Perifēro κ opioīdu receptoru (KOR) agonists Korsuva saņem prioritāru pārskatu no ASV FDA!

Cara Therapeutics ir klīniskās stadijas biofarmācijas uzņēmums, kas koncentrējas uz jaunu ķīmisku vielu izstrādi un komercializāciju, lai mazinātu niezi, selektīvi vēršoties pret perifēriem kappa opioīdu receptoriem (KOR). Nesen uzņēmums un tā partneris Vifor Pharma kopīgi paziņoja, ka ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir pieņēmusi Jauno zāļu lietojumprogrammu (NDA) Korsuva (CR845, difelikefalin) injekcijai un piešķīrusi prioritāru pārskatu, zāles hemodialīzes ārstēšanai Pacienta mērena vai smaga nieze.

Ja Korsuva tiks apstiprināta, tā būs pirmā, kas ārstēs vidēji smagu vai smagu niezi hemodialīzes pacientiem. Iepriekš FDA ir piešķīrusi Korsuva revolucionāru narkotiku apzīmējumu (BTD) šīs indikācijas ārstēšanai. FDA ir noteikusi "Prescription Drug User Fees Act" (PDUFA) mērķa datumu kā 2021. gada 23. augustu. FDA paziņoja, ka pašlaik neplāno sasaukt padomdevējas komitejas sēdi, lai apspriestu pieteikumu.

Hroniska ar nieru slimību saistīta nieze (HNS- aP) ir slimība, kas rodas pacientiem ar hronisku nieru slimību, kam tiek veikta hemodialīze. Daudzi dialīzes pacienti (60-70%) nieze, un 30-40% gadījumu ziņots kā vidēji smagi vai smagi.

Korsuva aktīvā farmaceitiskā sastāvdaļa ir difelikefalins, kas ir pirmās klases KOR agonists, kas iedarbojas uz cilvēka perifēro nervu sistēmu un noteiktām imūnsistēmas šūnām.

Difelikefalīna ķīmiskā struktūra (attēla avots: medkoo.com)

Korsuva NDA pamatā ir pozitīvi dati no diviem galvenajiem 3. fāzes klīniskajiem pētījumiem, ieskaitot KALM- 1 pētījumu un globālo KALM- 2 pētījumu, kas veikts Amerikas Savienotajās Valstīs, kā arī apstiprinoši dati no vēl 32 klīniskajiem pētījumiem. 3. fāzes klīniskajos pētījumos hemodialīzes pacienti ar vidēji smagu vai smagu HNS- aP pēc Korsuva injekcijas uzrādīja statistiski nozīmīgu niezes intensitātes un dzīves kvalitātes rādītāju uzlabošanos.

Dr Derek Chalmers, Cara Therapeutics prezidents un izpilddirektors, teica: "FDA pieņēma NDA Korsuva injekcijām un piešķīra prioritāru pārskatīšanu. Tas ir svarīgs pagrieziena punkts aprūpes un hemodialīzes pacientiem ar neatrisināmu niezi. Korsuva var mainīties no fundamentāli mainīt ārstēšanas modeli šai smagai neapmierinātai vajadzībai. Mēs ceram uz sadarbību ar FDA pārskatīšanas procesā un kopā ar mūsu biznesa partneri Vifor Pharma turpinām koncentrēties uz gatavošanos Korsuva injekcijas uzsākšanai Amerikas Savienotajās Valstīs."

Hroniska ar nieru slimību saistīta nieze (HNS- aP) ir refraktāra visa ķermeņa nieze, kas bieži un intensīvi rodas pacientiem ar hronisku nieru slimību, kam tiek veikta dialīze. Nieze ir ziņota arī pacientiem ar III- V stadijas HNS bez dialīzes. Visaptverošos, garengriezuma un daudznacionālos pētījumos tiek lēsts, ka svērtā HNS- aP izplatība pacientiem ar nieru slimību beigu stadijā (NSBS) ir aptuveni 40%, un aptuveni 25% pacientu ziņo par smagu niezi.

Lielākajai daļai dialīzes pacientu (aptuveni 60% līdz 70%) ziņot par niezi, no kuriem 30% līdz 40% ziņo par vidēji smagu vai smagu niezi. Jaunākie ITCH Nacionālā reģistra pētījuma (ITCH Nacionālā reģistra pētījums) dati liecina, ka niezes pacientu vidū aptuveni 59% pacientu simptomi būs katru dienu vai gandrīz katru dienu ilgāk par vienu gadu. Ņemot vērā tā saistību ar HNS/NSBS, vairumam pacientu būs simptomi, kas ilgst mēnešiem vai gadiem, un pašreizējie pretiekaisuma līdzekļi, piemēram, antihistamīni un kortikosteroīdi, nevar nodrošināt konsekventu un adekvātu atvieglojumu. Ir atkārtoti pierādīts, ka vidēji smaga vai smaga hroniska nieze tieši samazina dzīves kvalitāti, izraisa simptomus, kas pasliktina dzīves kvalitāti (piemēram, sliktu miega kvalitāti), un ir saistīti ar depresiju. HNS-aP ir arī neatkarīgs hemodialīzes pacientu mirstības prognozētājs, kas galvenokārt ir saistīts ar paaugstinātu iekaisuma un infekcijas risku.