Iekšķīgi lietojamie MPO inhibitori ir piemēroti FDA ātrai ārstēšanai ar MSA

Biohaven Pharmaceuticals paziņoja, ka perorālo mieloperoksidāzes (MPO) inhibitoru verdiperstatu (BHV-3241) ASV FDA ir piešķīrusi paātrinātu kvalifikāciju pacientu ar multiplās sistēmas atrofiju (MSA) ārstēšanai.

MSA ir progresējoša neirodeģeneratīva slimība, kas ietekmē autonomo nervu sistēmu (nervu sistēmu, kas kontrolē tādas piespiedu darbības kā asinsspiediens vai gremošana) un kustību, un tai ir simptomu kombinācija. Šie simptomi ir saistīti ar pakāpenisku dažādu veidu nervu šūnu zaudēšanu un nāvi smadzenēs un muguras smadzenēs. Simptomi bieži parādās pacientiem viņu 50 s laikā un strauji progresē 5 līdz 10 gadu laikā, kā rezultātā pakāpeniski tiek zaudētas motoriskās funkcijas un, visbeidzot, miegainība. Cilvēkiem ar MSA bieži vēlu attīstās pneimonija un viņi var pēkšņi nomirt no sirds vai elpošanas traucējumiem. Lai gan zāles var ārstēt dažus MSA simptomus, pašlaik nav tādas ārstēšanas, kas varētu palēnināt slimības progresēšanu un izārstēt šo slimību. Šiem pacientiem steidzami nepieciešama efektīva ārstēšana slimības atvieglošanai.

MPO ir galvenais oksidatīvo un iekaisuma procesu virzītājspēks, un tas ir ievērojami palielinājies daudzās smadzeņu slimībās. MPO aktivitātes kavēšana ir daudzsološa stratēģija neiroinflammācijas un neirodeģeneratīvo slimību (tai skaitā MSA) ārstēšanai. Pētījumā atklājās, ka paaugstināts MPO līmenis ir saistīts arī ar multiplo sklerozi un Alcheimera 0010010 # 39 slimību. Verdiperstat ir pētāms perorāls MPO inhibitors, un Biohaven ieguva pētniecības un attīstības licenci no AstraZeneca 2018. Šīm zālēm reto zāļu statusu ir piešķīrusi ASV FDA un Eiropas Zāļu aģentūra.

Iepriekšējās 2 fāzes klīnisko pētījumu rezultāti parādīja, ka galvenie efektivitātes rezultāti, ko mēra ar vienotu MSA novērtējuma skalu, ir uzlabojušies. Pēc 12 nedēļu ilgas ārstēšanas placebo grupas 0010010 # 39 rādītājs samazinājās par 4. 6 punktiem, kamēr {{6} } mg BHV 3241 divreiz dienā samazinājās par 3. 7 punktiem, un 600 mg BHV 3241 lietošana divreiz dienā samazinājās par 2. . 6 punkti. Attiecīgi ir uzlaboti arī citi mērījumu rezultāti (piemēram, visaptverošs autonomo simptomu rādītājs un MSA dzīves kvalitātes skala). Šie klīniskie atklājumi saskan ar verdiperstata neiroprotektīvo iedarbību, kas novērota dzīvnieku modeļos. Verdiperstat ievērojami samazina MPO aktivitāti cilvēka asinīs, kas ir biomarķieris, lai zāles saistītos ar mērķi. Pašlaik 3 fāzes klīniskajā pētījumā tiek vērtēta zāļu efektivitāte un drošība.

0010010 quot; Joprojām ir ļoti neapmierināta vajadzība ārstēt MSA pacientus, un mēs esam ļoti gandarīti, ka FDA var piešķirt verdiperstat ātru kvalifikāciju, 0010010 quot; sacīja MD Irfans Qureshi, Biohaven neiroloģijas viceprezidents. 0010010 quot; Paātrināta kvalifikācija paātrinās verdiperstata attīstību, ļaujot tai kļūt par pirmo ārstēšanas iespēju MSA pacientiem. 0010010 quot;