Novartis jaunās paaudzes S 1 P receptoru modulatoru Mayzent apstiprina Amerikas Savienotās Valstis, Eiropa un Kanāda!

Novartis nesen paziņoja, ka Health Canada ir apstiprinājusi Mayzent (siponimod) pieaugušo pacientu ar sekundāru progresējošo multiplo sklerozi (SPMS) ārstēšanai. Raksturlielumi (piemēram, ar Gd pastiprināti T 1 bojājumi vai aktīvi, jauni vai palielināti T 2 bojājumi) ir pierādījumi pacientiem ar aktīvu slimību, kas kavē fiziskās invaliditātes attīstību.

Eiropas Savienībā Mayzent tika apstiprināts 2020 janvārī tām pašām indikācijām; Amerikas Savienotajās Valstīs Mayzent tika apstiprināts 2019 martā pieaugušu pacientu ārstēšanai ar recidivējošu multiplo sklerozi (RMS), ieskaitot aktīvo SPMS, recidivējoši remitējošo multiplo sklerozi (RRMS), klīniski izolētu sindromu (CIS).

Ir vērts pieminēt, ka Mayzent ir pirmās iekšķīgi lietojamās zāles SPMS pacientiem ar aktīvu slimību un pirmās apstiprinātās terapeitiskās zāles SPMS pacientiem ar aktīvu slimību pēdējos 15 gados. Ir pierādīts, ka šīs zāles ir efektīvas, lai aizkavētu slimības progresēšanu, un tās risinās ievērojamas neapmierinātas medicīniskās vajadzības pacientiem ar aktīvu slimību SPMS.

Kaut arī multiplās sklerozes (MS) progresēšana katram pacientam ir unikāla un to ietekmē daudzi faktori, ieskaitot MS slimības modifikācijas terapijas (DMT) izmantošanu, tiek lēsts, ka līdz 80% no recidivējoši-remitējošās multiplās sklerozes (RRMS) Pacienti galu galā pāries uz SPMS. Tāpēc pacientiem ir svarīgi sākt ārstēšanu savlaicīgi, lai palēninātu invaliditātes progresēšanu. Invaliditātes progresēšana visbiežāk ietver (bet ne tikai) ietekmi uz kustīgumu, kas var izraisīt to, ka pacientiem ir nepieciešama staigāšanas palīdzība vai braucamkrēsli, urīnpūšļa disfunkcija un izziņas pasliktināšanās.

Mayzent 0010010 # 39 apstiprinājums ir balstīts uz revolucionārajiem datiem no III posma EXPAND pētījuma. Šis ir lielākais randomizēts kontrolēts klīniskais pētījums, kas veikts plašā SPMS pacientu grupā (EDSS rādītāji no 3 no 0 līdz 6. 5). Pētījums ir randomizēts, dubultmaskēts, placebo kontrolēts pētījums, kurā salīdzināta Mayzent un placebo efektivitāte un drošība SPMS pacientu ārstēšanā. Pētījumā iekļautie pacienti pārstāvēja tipisku SPMS populāciju, vidējais vecums bija 48 gadi. Pētījuma sākumā šiem pacientiem bija MS apmēram 16 gadu laikā, un vairāk nekā 5 0% pacientu vidējais pagarinātās invaliditātes stāvokļa skalas (EDSS) rādītājs bija 6. 0 Un paļaujieties uz pastaigu palīglīdzekļiem. Pētījumā tika pētīta arī pacientu grupa ar aktīvu slimību (n= 779), kas tika definēti kā pacienti, kuriem bija recidīvs 2 gadus pirms pētījuma un / vai kuriem bija Gd pastiprināti T 1 bojājumi bāzes līnija. Izņemot aktivitātes pazīmes, sākotnējie raksturlielumi ir līdzīgi kopējai populācijai.

Rezultāti no pētījuma kopējās populācijas parādīja, ka Mayzent samazināja invaliditātes progresēšanas (CDP) apstiprināšanas risku 3 mēnešos par 21% (p=0. 013) un samazināja risku. no CDP 6 mēnešos par 26% (p=0. 0058). Dati no apakšgrupas pacientiem ar aktīvu slimību SPMS parādīja, ka Mayzent ievērojami samazināja CDP risku 3 un 6 mēnešos par 31% un 37%, salīdzinot ar placebo, un samazināja gada recidīvu līmeni (ARR, apstiprināts recidīvs) 46%. Turklāt Mayzent ir nozīmīgi labvēlīgi rezultāti citos saistītos MS slimības aktivitātes pasākumos, ieskaitot MRI slimības aktivitāti un smadzeņu apjoma samazināšanos (smadzeņu atrofija).

Papildu analīze par pētījumu EXPAND Eiropas multiplās sklerozes ārstēšanas un izpētes komitejas (ECTRIMS) 35 trešajā sesijā {{{{2}}}} parādīja, ka: ({{ 2}}) Mayzent var palīdzēt pacientiem uzturēt papildu vidējo mobilitāti, kas pārsniedz 4 gadus. (2) Maizents samazināja pelēkās vielas apjoma samazināšanos {{2}} - un 2 - gada laika punktos, kas ir galvenais invaliditātes progresēšanas un izziņas pasliktināšanās virzītājspēks. SPMS pacientiem.

siponimoda molekulārās struktūras formula (Attēla avots: Wikipedia)

Mayzent 0010010 # {{1}} aktīvā farmaceitiskā viela ir siponimods, kas ir jaunās paaudzes selektīvs sfingozīna - 1 - fosfāta (S 1 P) receptoru modulators, kas selektīvi var saistīties ar S 1 P 1 un S 1 P 5 receptoriem. Saistoties ar limfocītu S 1 P 1 apakštipa receptoriem, siponimods var novērst limfocītu aiziešanu no limfmezgliem, tādējādi neļaujot tiem iekļūt MS pacientu centrālajā nervu sistēmā (CNS) un spēlēt anti -iekaisuma loma. Turklāt siponimods var iekļūt arī CNS un tieši saistīties ar S 1 P 5 un S 1 P 1 apakštipa receptoriem īpašās šūnās (oligodendrocīti un astrocīti), lai veicinātu mielinēšana un novērš iekaisumu.

Papildus Amerikas Savienotajām Valstīm, Eiropas Savienībai un Kanādai, Mayzent saņēma {Austrālijas terapeitisko produktu administrācijas (TGA) apstiprinājumu novembrī 2019 , lai ārstētu pieaugušus pacientus ar SPMS. Novartis ir apņēmies piegādāt Mayzent pacientiem visā pasaulē, un pašlaik Šveicē, Japānā un Ķīnā notiek normatīvo dokumentu iesniegšana.

Mayzent 0010010 # 39 panākumi ir izšķiroši nozīmīgi Novartis, jo Gilenya, kas ir vēl viens no uzņēmuma 0010010 # 39 uzņēmumiem, ir orķestris ar iekšķīgi lietojamām zālēm ar ikgadējo pārdošanas apjomu USD { {4}} miljardu apmērā, pieaug konkurence. Nozare ļoti optimistiski vērtē Mayzent 0010010 # 39 biznesa perspektīvas, un daži analītiķi prognozē, ka Mayzent 0010010 # 39 pārdošanas apjomi varētu sasniegt pat USD. 3 miljardi.