Nefecon (budesonīds), kas pieteikts iekļaušanai ES: tam ir slimības korekcijas potenciāls!

Zviedrijas biofarmācijas uzņēmums Calliditas Therapeutics nesen paziņoja, ka Eiropas Zāļu aģentūra (EMA) ir pieņēmusi Nefecon (Budesonide) tirdzniecības atļaujas pieteikumu (MAA) un piešķīrusi paātrinātu novērtējumu, kas ir jauna veida budesonīda perorāls preparāts, zāles ir IgA1 lejupvērsts regulators, kas ārstē primāro IgA nefropātijas (IgAN) mērķtiecīgu IgA1 pazemināšanu. Pašlaik Nefecon arī tiek veikta asv FDA prioritārā pārskatīšana, un aģentūra līdz 2021. gada 15. septembrim pieņems pārskatīšanas lēmumu.

Ja Nefecon tiks apstiprināts, tā kļūs par pirmo terapiju, kas īpaši izstrādāta un apstiprināta IgAN ārstēšanai ar slimības korekcijas potenciālu. Pēc apstiprināšanas Calliditas plāno patstāvīgi komercializēt Nefecon Amerikas Savienotajās Valstīs, un paredzams, ka zāles būs Tirgū Eiropā 2022. gada pirmajā pusē.

Calliditas izpilddirektore Renē Agiāra Lukandere sacīja: "Nefecon MAA pieņemšana no EMA puses ir svarīgs solis mūsu centienos nogādāt pirmo apstiprināto medikamentu pacientiem ar IgAN. Mēs ceram uz sadarbību ar EMA, un mērķis ir būt 2022. gada pirmajā ceturksnī. Iegūts Nefecon apstiprinājums."

Nefecon ir patentēts iekšķīgi lietojams preparāts, kas satur spēcīgu un labi pazīstamu aktīvo vielu-budesonīdu mērķtiecīgai izdalīšanai. Saskaņā ar galveno patoģenēzes modeli preparāts ir paredzēts, lai piegādātu zāles Peyer plāksterim apakšējā tievajās zarnās, kur slimība radusies. Nefecon ir iegūts no TARGIT tehnoloģijas, kas ļauj vielām iziet cauri kuņģim un zarnām bez uzsūkšanās, un to var atbrīvot pulsos tikai tad, kad tās sasniedz tievās zarnas apakšējo daļu.

Kā parādīts lielajā 2.b fāzes pētījumā, ko pabeidza Calliditas, devas un optimizēta izdalīšanās profila kombinācija ir efektīva IgAN pacientiem. Papildus efektīvai lokālai iedarbībai vēl viena šīs aktīvās vielas lietošanas priekšrocība ir tās zemā biopieejamība, tas ir, aptuveni 90% aktīvās vielas tiek inaktivēti aknās pirms sistēmiskās cirkulācijas sasniegšanas. Tas nozīmē, ka augstas koncentrācijas zāles vajadzības gadījumā var lietot lokāli, bet sistēmiskā iedarbība un blakusparādības ir ļoti ierobežotas.

NefIgArd klīniskā pētījuma A daļas rezultāti

Calliditas ir vienīgais uzņēmums, kas ieguvis pozitīvus datus 2.b un 3. fāzes randomizētos, dubultmaskētos, placebo kontrolētos IgAN klīniskajos pētījumos. Abi izmēģinājumi sasniedza primāros un galvenos sekundāros mērķa kritērijus.

Nefecon MAA iesniegums ir balstīts uz pozitīvajiem datiem no NefIgArd 3. pamatfārņa pētījuma A daļas. Šis ir randomizēts, dubultmaskēts, placebo kontrolēts, starptautisks daudzcentru pētījums, kas paredzēts Nefecon un placebo efektivitātes un drošuma novērtēšanai 200 pieaugušiem IgAN pacientiem. Kā minēts iepriekš, salīdzinot ar placebo, pētījums sasniedza primāro mērķa kritēriju – proteinūrijas samazināšanos – un parādīja, ka eGFR pēc 9 mēnešiem bija stabils.

Iesniegtā informācija ietver arī klīniskos datus no NEFIGAN 2. fāzes pētījuma, kas sasniedza arī NefIgArd pētījuma primāros un sekundāros mērķa kritērijus. Abos pētījumos tika konstatēts, ka Nefecon kopumā panesamība bija laba, un abu grupu rezultātiem bija līdzīga drošība.