MyoKardia inovatīvā perorālā kardiomiopātija ir paredzēta visiem 3 fāzes posmiem

Šodien MyoKardia paziņoja, ka tās jaunā narkotika mavacamten ir sasniegusi primāro gala punktu un visus pētījuma sekundāros beigu punktus kritiskās fāzes 3 klīniskajā pētījumā EXPLORER-HCM pacientiem ar simptomātisku, simptomātisku, obstruktīvu hipertrofisku kardiomiopātiju, HCM. Salīdzinot ar placebo grupu, mavacamten terapija ievērojami uzlaboja slimības simptomus, dzīves kvalitāti un kreisā kambara obstrukciju. Paredzams, ka uzņēmums 2021 sākumā iesniegs jaunu zāļu pieteikumu mavacamten lietošanai.

HCM ir hroniska un progresējoša slimība, kas var izraisīt dažādus novājinošus simptomus un sirds disfunkciju. Pēc statistikas paziņojumiem presei, HCM skar katru no 500 cilvēkiem. Visbiežākais HCM cēlonis ir miokarda olbaltumvielu sarkādēra mutācija. Slimība ir arī bieži sastopams sirdsdarbības apstāšanās iemesls jauniešiem. Lielākajai daļai pacientu ikdienas dzīvē nebūs simptomu. Bet dažiem pacientiem būs tādi simptomi kā miokarda obstrukcija, un viņu slimību sauc arī par simptomātisku, obstruktīvu hipertrofisku kardiomiopātiju. Lai gan šī pacientu daļa ir reti sastopama, tā ir cietusi lielu risku veselībai. HCM ir saistīts arī ar palielinātu kambaru fibrilācijas, insulta, sirds mazspējas un pēkšņas nāves risku, un pacientu ārstēšanai steidzami nepieciešami jauni medikamenti.

Mavacamten ir inovatīvs perorāls miokarda miozīna modulators, kas, domājams, samazina pacientu' sirds pārmērīgas kontrakcijas simptomi. Klīniskajos un preklīniskajos pētījumos mavacamten var samazināt sirds sienas stresa biomarķierus, samazināt pārmērīgu miokarda kontraktilitāti un palielināt diastolisko līmeni. 2016 aprīlī ASV FDA piešķīra mavacamten reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzētu zāļu statusu HCM pacientiem.

EXPLORER-HCM ir galvenās fāzes 3 fāzes klīniskais pētījums, kura mērķis ir pārbaudīt mavacamten efektivitāti HCM pacientu simptomu un sirds funkciju ārstēšanā, salīdzinot ar placebo. Pētījuma rezultāti parādīja, ka, salīdzinot ar placebo grupu, mavacamten terapija uzlaboja fiziskās slodzes izmaiņas (VO maksimums 2) un Ņujorkas Sirds asociācijas (NYHA) funkcionālā līmeņa uzlabošanos. Turklāt visos sekundārajos mērķa punktos mavacamten uzrādīja arī statistiski nozīmīgus uzlabojumus. Sekundārie parametri ietver kreisā kambara izplūdes trakta (LVOT) spiediena gradienta maksimālo līmeni pēc fiziskās slodzes, NYHA, VO 2 maksimumu un aizdusas rādītāja uzlabošanos HCM simptomu aptaujā.

GG quot; Novājinoša slimība HCM skar vienu no katriem 500 cilvēkiem. Pozitīvie dati, kas iegūti pētījumā EXPLORER, ir nozīmīgs solis, lai uzlabotu to cilvēku dzīvi, kuriem ir smagas sirds un asinsvadu slimības," Tassos Gianakos kungs, MyoKardia izpilddirektors Sakiet:" Šajā galvenajā pētījumā mēs novērojām mavacamten aktivitātes un panesamības īpašības, uzsverot šīs ārstēšanas dziļo ietekmi un potenciālu, kas dziļi ietekmē slimības potenciālos bioloģiskos mērķus. . Mēs ceram iesniegt MyoKardia pirmo jauno zāļu pieteikumu un cenšamies pēc iespējas ātrāk nodot šīs zāles pacientiem, kuriem tā nepieciešama."