Gilead Hepcludex (bulevirtide) pieteicās iekļaušanai sarakstā Amerikas Savienotajās Valstīs un ir apstiprināts Eiropas Savienībā!

Gilead Sciences nesen paziņoja, ka tā ir iesniegusi ASV Pārtikas un zāļu pārvaldei (FDA) Hepcludex (bulevirtīda) bioloģisko produktu licencēšanas pieteikumu (BLA), kas ir potenciāls pirmais pretvīrusu līdzeklis Pieaugušajiem pacientiem ar kompensētu aknu slimību, kas tiek ārstēti hroniskas slimības dēļ. D hepatīta vīrusa (HDV) infekcija.

Ja tas tiks apstiprināts, Hepcludex kļūs par pirmo zāļu shēmu Amerikas Savienotajās Valstīs HDV infekcijas ārstēšanai pieaugušiem pacientiem ar kompensējošu aknu slimību. Eiropas Savienībā Hepcludex ir saņēmis nosacītu apstiprinājumu tirdzniecībai 2020. gada augustā. Šīs zāles ir pirmais zāļu režīms Eiropā HDV infekcijas ārstēšanai pieaugušiem pacientiem ar kompensējošu aknu slimību.

2020. gada decembrī Gilead paziņoja par MYR GmbH iegādi un iekļāva Hepcludex maisiņā. Iegādes rezultātā Gilead skaidrā naudā samaksāja 1,15 miljardus eiro. Ja ASV FDA apstiprinās Hepcludex, Gilead maksās atskaites punktu 300 miljonu eiro apmērā.

Iepriekš Hepcludex ir saņēmis Eiropas Zāļu aģentūras (EMA) un ASV Pārtikas un zāļu pārvaldes (FDA) piešķirto zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai apzīmējumu (ODD) HDV infekciju ārstēšanai. Turklāt EMA ir piešķīrusi Hepcludex prioritāro zāļu apzīmējumu (PRIME) un FDA ir piešķīrusi revolucionāro zāļu apzīmējumu (BTD). PRIME projekts ir līdzīgs BTD projektam, un tā mērķis ir paātrināt galveno zāļu pārskatīšanas procesu medicīnas trūkuma jomā un pēc iespējas ātrāk sniegt labumu pacientiem. Lai zāles varētu sertificēt kā PRIME vai BTD, ir jābūt provizoriskiem klīniskiem pierādījumiem, ka zālēm ir nozīmīgs slimības stāvoklis attiecībā uz klīniski nozīmīgiem galapunktiem salīdzinājumā ar esošajām terapeitiskajām zālēm.

Hepcludex ir vismodernākā klīniskā D hepatīta (D hepatīta) ārstēšana. Zāļu aktīvā sastāvdaļa ir bulevirtīds, kas ir pirmais savā klasē vīrusu iekļūšanas inhibitors, kas izstrādāts hroniska B hepatīta vīrusa (HBV) un D hepatīta vīrusa (HDV) infekciju ārstēšanai. Zāles var inhibēt HBV/HDV receptoru NTCP uz aknu šūnu virsmas un novērst reģeneratīvo šūnu inficēšanos un vīrusu izplatīšanos aknās.

Hepcludex darbības mehānisms

Šis BLA iesniegums ir balstīts uz pabeigto un notiekošo 2. fāzes klīnisko pētījumu (MYR202 un MYR203) un notiekošā 3. fāzes MYR301 pētījuma rezultātiem. Dati apstiprina Hepcludex (2 mg, vienu reizi dienā) efektivitāti un drošību 24 nedēļas, parādot, ka Hepcludex ievērojami samazina virēmiju un uzlabo aknu darbību ārstēšanas periodā, un tajā pašā laikā tam ir laba panesamība un drošība.

MYR301 3. fāzes pētījuma starprezultāti liecināja, ka pēc 24 nedēļu ilgas ārstēšanas 36,7% ar HDV inficēto pacientu 2 mg bulevirtīda terapijas grupā sasniedza virusoloģisku un bioķīmisku atbildes reakciju un 28% pacientu, kas saņēma 10 mg bulevirtīda terapijas grupu, bez pretvīrusu līdzekļiem. ārstēšana tika pieņemta tikai novērošanai. Pacientu grupa ir 0%. Salīdzinot ar novērojumiem, bulevirtīda 2 mg terapijai 24 nedēļas ir statistiski nozīmīga ietekme (p<0,001). salīdzinot="" ar="" novērojamo="" grupu="" (5,9%),="" 2="" mg="" bulevirtīda="" grupā="" alanīna="" aminotransferāzes="" (alat)="" līmenis="" samazinājās="" un="" strauji="" normalizējās="">50% HDV inficēto personu. Šie rezultāti pastiprina bulevirtīda efektivitāti, kas novērota pabeigtajā HDV ārstēšanas 2. fāzes pētījumā.

Pamatojoties uz šiem starprezultātiem, bulevirtīda drošums 24 nedēļu ārstēšanas laikā atbilst iepriekš pabeigtajiem klīniskajiem pētījumiem. Nav ziņots par nopietnām nevēlamām blakusparādībām (AE), kas saistītas ar bulevirtīdu, simptomātisku žults sāļu līmeņa paaugstināšanos vai nevēlamām blakusparādībām, kuru dēļ būtu jāpārtrauc lietošana. Visbiežāk novērotās nevēlamās blakusparādības bija paaugstināts žults sāļu līmenis asinīs (kas var skart vairāk nekā 1/10 pacientu), reakcijas injekcijas vietā (kas var skart līdz 1/10 pacientu) un aknu slimības pasliktināšanās pēc bulevirtīda lietošanas pārtraukšanas. (kas var skart līdz 1/10 pacientu).