Alkindi Sprinkle tiek uzsākta Amerikas Savienotajās Valstīs, lai ārstētu bērnus ar virsnieru mazspēju!

Eton Pharmaceuticals ir profesionāls farmācijas uzņēmums, kas nodarbojas ar retu bērnu slimību novatorisku terapiju izstrādi un komercializāciju. Nesen uzņēmums paziņoja, ka tā zāles Alkindi Sprinkle (hidrokortizona) perorālās granulas ir pilnībā pārdotas un izplatītas Amerikas Savienotajās Valstīs. Zāles būs pieejamas tikai caur profesionālu aptieku AnovoRx, kas specializējas pakalpojumu sniegšanā pacientiem ar retām un hroniskām slimībām.

Šā gada septembrī ASV FDA apstiprināja Alkindi Sprinkle kā alternatīvu terapiju bērnu, kas jaunāki par 17 gadiem, ārstēšanai ar virsnieru garozas mazspēju (AI).

Ir vērts pieminēt, ka Alkindi Sprinkle ir pirmā un vienīgā hidrokortizona granula, ko FDA apstiprinājusi AI bērnu ārstēšanai. Alkindi Sprinkle ir tūlītējas darbības hidrokortizona granulu preparāts iekšķīgai lietošanai, kura uzglabāšanas laiks istabas temperatūrā ir 3 gadi un nav nepieciešams dzesēt.

Dienvidkalifornijas universitātes Kekas Medicīnas skolas pediatrijas profesors Mičels Gefners un Iedzimtas virsnieru hiperplāzijas (CAH) visaptverošās aprūpes klīnikas līdzdirektors teica:" Vairāk nekā 60 gadus cilvēki, kuriem ir bijuši spiesti paļauties uz pieaugušo devu hidrokortizonu, lai ārstētu virsnieru mazspēju. Bērniem Alkindi Sprinkle būs ļoti populāra ārstēšanas iespēja. Zemas devas, pat 0,5 mg, nodrošinās pacientiem precīzākas un personalizētākas devas."

Alkindi Sprinkle perorālo granulu apstiprināšanu atbalsta 6 klīniskie pētījumi, tostarp pirmais un vienīgais intervences III fāzes pētījums, kurā tika novērtēts perorālais hidrokortizons AI ārstēšanai bērniem līdz 8 gadu vecumam.

Pirms Alkindi Sprinkle apstiprināšanas FDA apstiprināja iekšķīgi lietojamo hidrokortizonu tablešu formām tikai 5 mg un lielākām devām. Daudziem pediatrijas pacientiem precīzai titrēšanai nepieciešamas mazas devas un elastība. Tāpēc aprūpētājiem ir jāsagriež vai jāsadala augstas kvalitātes hidrokortizona tabletes, lai sasniegtu mazu bērnu nepieciešamo zemo devu, kas var izraisīt neprecīzas devas.

Alkindi Sprinkle tiek ražots, izmantojot komerciāli pārbaudītu tehnoloģiju, un tam ir 4 stiprumi: 0,5 mg, 1 mg, 2 mg, 5 mg, kas ļaus klīnicistiem veikt individuālu ievadīšanu atbilstoši katra pacienta vajadzībām, atbilstoši devām un ievadīšanas instrukcijām.

Bērnu virsnieru mazspēja (AI) ir reta slimība, kurai raksturīga nespēja sintezēt un atbrīvot hidrokortizonu (kortizolu) un dažreiz pat aldosteronu. Tas var izraisīt pārmērīgu vīriešu hormonu veidošanos (patoloģiska sieviešu seksuālā attīstība, agrīna pubertāte, augšanas pārtraukšana un mazs augums). Bērniem visizplatītākā AI forma ir iedzimta virsnieru hiperplāzija (CAH), ko izraisa ģenētiski defekti. Pacientiem ar primāro vai centrālo (otro un trešo pakāpi) AI kortizola līmenis nav pietiekams. Kortizola samazināšanās organismā var izraisīt letālas sekas, piemēram, virsnieru krīzi. Lai izdzīvotu, AI pacientiem katru dienu jāpapildina kortizols. Etons lēš, ka bērnu AI mākslīgi ietekmē 5000–11 000 bērnu Amerikas Savienotajās Valstīs.