67% pacientu ir būtiski uzlaboti simptomi, efgartigimod myasthenia gravis sasniedz primāro mērķa kritēriju 3. fāzes

Šodien, argenx paziņoja, ka tā ir izstrādājusi efgartigimod, "pirmās klases" terapija mērķis FcRn, galvenais posms 3 klīniskā pētījumā PIELĀGOT ārstēšanā pacientiem ar anti-acetilholīna receptoru (AChR) antivielu pozitīvu sistēmisku myasthenia gravis (gMG) tika sasniegts galvenais pētījuma galarezultāts. Argenx plāno iesniegt bioloģiska licences pieteikumu (bla) par terapijas FDA līdz šā gada beigām.

MG ir reta hroniska autoimūna slimība. Imūnglobulīna G (IgG) antivielas traucē saziņu starp nerviem un muskuļiem, izraisot vājumu un potenciāli dzīvībai bīstamu muskuļu vājumu. Vairāk nekā 85% pacientu, kas saņēma gMG, tika panākts progress 18 mēnešu laikā, izraisot pārmērīgu nogurumu un sejas izteiksmes, runas, rīšanas un kustību grūtības. Pacienti, kuriem diagnosticēta AChR antivielu pozitīva (AChR-AB +), veido aptuveni 80%-90% no kopējā gMG pacientu skaita.

Efgartigimod ir "pirmās klases" terapija, kuras mērķis ir FcRn, kas paredzēta, lai samazinātu patogēno IgG antivielu veidošanos un bloķētu IgG otrreizējās pārstrādes procesu. FcRn receptoru uzdevums ir novērst IgG noārdīšanos. Tāpēc, novēršot IgG un FcRn saistīšanos, IgG antivielas, kas mediē autoimūnas slimības, var tikt izsmeltas ātrāk, tādējādi mazinot slimības simptomus.

3. galvenā fāzes klīniskā pētījuma pielāgošanās ir randomizēts, dubultakls, placebo saturošs kontroles pētījums. Tās augšējā rindā dati liecina, ka 67,7% no AChR-AB + gMG pacientiem, kuri saņēma efgartigimod terapiju, atbilda primārajam pētījuma mērķa kritēriju ārstēšanas standartam, proti, atbilstoši Myasthenia gravis ikdienas aktivitātes skalai (MG-ADL), pacienta rādītājs uzlabojās par vismaz 2 punktiem 4 nedēļas pēc kārtas, salīdzinot ar 29,7% placebo grupā. Turklāt 63,1% pacientu efgartigimod terapijas grupā uzrādīja ievērojamu remisiju pēc kvantitatīvās myasthenia gravis (QMG) rādītāja, salīdzinot ar 14,1% pacientu placebo grupā, kuri sasniedza tādu pašu atbildes reakciju. 40,0% pacientu, kas saņēma efgartigimod, sasniedza minimālu simptomu rādītāju, kas tika definēts kā MG-ADL rezultāts no 0 (asimptomātiska) vai 1, salīdzinot ar 11,1% placebo grupā. Detalizētie dati par izpēti tiks paziņoti turpmākajā medicīnas konferencē.

"No PIELĀGOT pētījuma dati liecina, ka efgartigimod Drives ātru un dziļu atlaišanu pacientu, tostarp noteiktu procentuālo daļu pacientu, kas sasniedz minimālu vai asimptomātiska pēc ārstēšanas," teica Wim Parys, MD, galvenais medicīnas virsnieks argenx. Iesniedzot efgartigimod ' s BLA, lai FDA līdz gada beigām ļaus mums veikt vēl vienu soli pret nodrošinot ārstēšanu pacientiem, kas var gūt labumu no efgartigimod in 2021. Mēs pateicamies visiem pacientiem un veselības aprūpes sniedzējiem, kas piedalījās ADAPTĒŠANĀ pētījumā. "