ASV FDA apstiprināts Ryplazim (plazminogēns): pirmais medikaments plazminogēna deficīta ārstēšanai!

Liminal BioSciences nesen paziņoja, ka ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir apstiprinājusi Ryplazim (plazminogēnu, cilvēka-tvmh) 1. tipa plazminogēna deficīta (hipoplazminogenēmijas) pacientu ārstēšanai. Ir vērts pieminēt, ka Ryplazim ir pirmais FDA apstiprinātais medikaments plazminogēna deficīta ārstēšanai. Šī ir reta ģenētiska slimība, kas var sabojāt normālu audu un orgānu darbību un izraisīt aklumu.

Apstiprinot Ryplazim, FDA izsniedza Liminal BioSciences arī retu bērnu slimību prioritāšu pārskatīšanas talonu (PRV), lai apbalvotu uzņēmumu par izcilo ieguldījumu jaunu retu slimību zāļu izstrādē. Kuponu var izmantot visu turpmāko jauno zāļu pieteikumu prioritārai pārskatīšanai, un tos var pārdot vai nodot.

Bruce Pritchard, Liminal BioSciences izpilddirektors, sacīja:" Šis apstiprinājums ir svarīgs pavērsiens Liminal, pacientiem, aprūpētājiem un ārstiem. Mēs esam ļoti priecīgi, ka Ryplazim sniegs pakalpojumus pacientiem ar iedzimtu plazminogēna deficītu Amerikas Savienotajās Valstīs. Ārstēšana. Saņemtais prioritāro pārskata kupons (PRV) par retām bērnu slimībām arī var nodrošināt Liminal ar neatšķaidītu naudu, lai atbalstītu mūsu pastāvīgos centienus virzīties uz priekšu un paplašināt mūsu mazo molekulu pētījumu un attīstības stratēģiju."

Plazminogēna deficīts ir reta daudzsistēmu un ģenētiska slimība, kas dziļi ietekmē pacientu veselību un dzīves kvalitāti. Visiem pacientiem ar plazminogēna deficītu plazminogēna līmenis plazmā ir ievērojami samazināts.

Plazminogēns ir dabīgs proteīns, ko sintezē aknas un cirkulē asinīs. Aktivētais plazminogēns, plazmīns, ir fibrinolītiskās sistēmas pamatkomponents un galvenais ferments, kas izšķīdina trombu un noņem ekstravazēto fibrīnu. Tādēļ plazminogēns ir būtisks brūču sadzīšanai, šūnu migrācijai, audu pārveidošanai, angiogenēzei un embriogenēzei. Plazminogēna deficīts noved pie fibrīna uzkrāšanās, kā rezultātā attīstās bojājumi, tādējādi pasliktinot normālu audu un orgānu darbību. Kad šie bojājumi ietekmē aci, tas var izraisīt aklumu.

Ryplazim aktīvā sastāvdaļa ir plazminogēns, ko ekstrahē un attīra no cilvēka plazmas. Ārstēšana ar Ryplazim palīdz palielināt plazminogēna līmeni plazmā, īslaicīgi izlabot plazminogēna deficītu, mazināt vai likvidēt slimības.

Plazminogēna aktivācijas ceļš (attēla avots: GeneReviews)

Ryplazim efektivitāte bērniem un pieaugušiem pacientiem ar 1. tipa plazminogēna deficītu tika apstiprināta vienas grupas atklātā klīniskā pētījumā. Pētījumā piedalījās 15 pacienti, kuru sākotnējais plazminogēna aktivitātes līmenis bija starp&no 5% līdz 45% no normālajām vērtībām. Visi pacienti saņēma Ryplazim devu 6,6 mg / kg reizi 2-4 dienās un turpināja ārstēšanu 48 nedēļas, lai viņu minimālais plazminogēna aktivitātes līmenis būtu vismaz par 10% lielāks nekā sākotnējais, un slimība tika ārstēta. Klīniskās izpausmes.

Efektivitāte ir balstīta uz kopējo klīnisko panākumu līmeni 48 nedēļu laikā, kas definēts kā 50% pacientu ar redzamiem vai citiem izmērāmiem neredzamiem bojājumiem, vismaz 50% uzlabojoties bojājumu skaitam / izmēram vai funkcionālajai ietekmei salīdzinājumā ar sākotnējo līmeni. Rezultāti parādīja, ka visiem pacientiem, kuriem sākotnējā pārbaudē bija kādi bojājumi, bojājumu skaits vai lielums uzlabojās vismaz par 50%. Šajā pētījumā Ryplazim bija labi panesams.

Ryplazim apstiprināšana tirdzniecībai iezīmē svarīgu pagrieziena punktu, nodrošinot pirmo un tik nepieciešamo terapiju pacientiem ar 1. tipa plazminogēna deficītu, kā arī nodrošinot pacientiem un ģimenēm jaunu iespēju, lai palīdzētu kontrolēt slimības simptomus.