Jaunas zāles šizofrēnijas ārstēšanai! Iekššūnu terapijas uzņēmumu Caplyta (lumateperons) apstiprināja ASV FDA

Intracelulāras terapijas (IKT) ir biofarmācijas uzņēmums, kas koncentrējas uz novatoriskas terapijas attīstību centrālās nervu sistēmas (CNS) slimībām. Nesen uzņēmums paziņoja, ka ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir apstiprinājusi Caplyta (lumateperonu) pieaugušu šizofrēnijas pacientu ārstēšanai. Uzņēmums paredz Caplyta laišanu tirgū līdz 2020. gada pirmā ceturkšņa beigām.

Medikamentu ziņā ieteicamā Caplyta deva ir 42 mg vienu reizi dienā, lietojot kopā ar ēdienu un nav nepieciešama devas pielāgošana. Jāatzīmē, ka Caplyta zāļu etiķetē ir melnā lodziņā atrodams brīdinājums, kas norāda, ka pacientiem ar antipsihotiskiem līdzekļiem paaugstināts nāves risks ir pacientiem ar demenci. Caplyta nav apstiprināts ar demenci saistītu psihisku pacientu ārstēšanai.

Caplyta 42 mg efektivitāte tika pierādīta divos placebo kontrolētos pētījumos ar statistiski nozīmīgām atšķirībām primārā parametra - pozitīvo un negatīvo simptomu skalas (PANSS) - kopējā rādītājā. Ieteicamās Caplyta devas visizplatītākās blakusparādības salīdzinājumā ar placebo (≥5% un divreiz biežāk nekā placebo) bija miegainība / sedācija (24% pret 10%) un sausa mute (6% pret 2%).

Apkopotajos īstermiņa pētījumu datos svara pieaugums, glikozes līmenis tukšā dūšā, triglicerīdi un kopējais holesterīns Kaplyta un placebo grupās bija līdzīgs vidējām izmaiņām sākotnējā līmenī. Ekstrapilisko simptomu biežums Kaplyta grupā bija 6,7%. un 6,3% placebo grupā.

IKT priekšsēdētājs un izpilddirektors Dr Sharon Mates sacīja: "Mēs esam pārliecināti, ka Caplyta nodrošinās veselības aprūpes sniedzējiem jaunu, drošu un efektīvu ārstēšanas iespēju, kas palīdzēs miljoniem pieaugušo cilvēku ar šizofrēniju. Apstiprinājums iezīmē gadu ilgu zinātnisko pētījumu kulmināciju. Mēs ir īpaši pateicīgi pacientiem, viņu aprūpētājiem un veselības aprūpes speciālistiem, kuri ir devuši ieguldījumu Caplyta attīstībā. "

Šizofrēnija ir sava veida nopietna garīga slimība, kas skar apmēram 2,4 miljonus amerikāņu pieaugušo cilvēku. Šizofrēnija ir dažādu akūtu psihisku simptomu klīnisko izpausmju raksturojums, ieskaitot halucinācijas un maldus, kas bieži ir jā hospitalizē, lai ārstētu šo slimību ir hroniska un mūža garumā, bieži kopā ar depresiju un sociālajām funkcijām un kognitīvajām spējām pakāpeniski pasliktinājās šizofrēnijas pacienti, bieži tādu blakusparādību dēļ kā svara pieaugums un kustību traucējumi, kā arī pārtraukt ārstēšanu.

Caplyta aktīvā farmaceitiskā viela ir lumateperons - pirmās klases mazu molekulu zāles, kas selektīvi un vienlaikus var regulēt serotonīnu, dopamīnu un glutamātu, trīs neirotransmiteru ceļus, kas iesaistīti nopietnās slimībās. Atšķirībā no esošajām šizofrēnijas zālēm, lumateperons ir dopamīna receptoru fosfātu olbaltumvielu modulators (DPPM), kas ACTS kļūst par presinaptisku daļēju agonistu un postsinaptisku D2 receptoru antagonistu.

Šis mehānisms kopā ar iespējamo mijiedarbību ar 5-ht2a receptoriem, serotonīna transportētājiem un D1 receptoriem, kā arī netieša glutamāta regulēšana var veicināt lumateperona efektivitāti daudzos psihiskos simptomos, ar uzlabotu psihosociālo funkciju un labu toleranci. Savienojums var dot labumu pacientiem ar dažādiem neiropsihiskiem traucējumiem un neirodeģeneratīvām slimībām.

lumateperona strukturālā formula

Amerikas Savienotajās Valstīs FDA 2017. gada novembrī piešķīra paātrinātu lumateperona statusu šizofrēnijas ārstēšanai. Papildus šizofrēnijai IST izstrādā arī lumateperonu citu psihisku traucējumu ārstēšanai, ieskaitot uzvedības traucējumus demences slimniekiem, Alcheimera slimību, depresiju, un citi neiropsihiski un neiroloģiski traucējumi.

Jūlijā lumateperons bija augstākā līmeņa rezultāts divos III fāzes klīniskajos pētījumos (401. pētījums, 404. pētījums), izmantojot vienreizēju zāļu terapiju I bipolāru traucējumu vai ar bipolāru ii saistītu galveno depresiju ārstēšanai. Dati parādīja, ka 42 mg lumateperons sasniedza primāro gala punktu depresijas uzlabošanai (p <0,001) un="" galveno="" sekundāro="" gala="" punktu="" depresijas="" smaguma="" uzlabošanai="" (p=""><0,001) 404="" pētījumā,="" salīdzinot="" ar="" placebo=""> Tomēr 401. pētījumā abas lumateperona devas (42 mg un 28 mg) nesasniedza primāro beigu punktu augstās klīniskās atbildes reakcijas dēļ placebo grupā. Lumateperons parādīja labu drošību un panesamību 2 pētījumos.