ES CHMP noraidīja Concord Kirin Nourianz: Amerikas Savienotajām Valstīm bija vajadzīgi 11 gadi, lai to publiskotu

Kyowa Kirin nesen paziņoja, ka Eiropas Zāļu aģentūras (EMA) Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) ir sniegusi negatīvu atzinumu par Nourianz reģistrācijas apliecības (MAA) (iztradepillīna tabletes) reģistrācijas apliecības pieteikumu. Simptoms: Kā adjuvantu terapiju, pamatojoties uz levodopas terapijas plānu, tās lieto pieaugušiem pacientiem ar Parkinsona slimību (PD), kuriem ir "OFF" gadījumi (OFF epizodes). Zāles nodrošina jaunu nedamīna farmakoloģisko metodi PD pacientu "OFF" gadījumu ārstēšanai. Concord Kirin sacīja, ka uzņēmums joprojām ir uzticīgs Nourianz un PD pacientiem un pašlaik pārskata pieejamās iespējas, kas var ietvert atkārtotu pārbaudi.

Japānā istradefylline ir bijis tirgū 2013. gada maijā ar zīmolu Nouriast. Tas ir piemērots PD pacientiem, kuri saņem levodopu saturošus preparātus, lai uzlabotu "nolietošanās" fenomenu. Amerikas Savienotajās Valstīs zāles FDA apstiprināja 2019. gada augusta beigās, un tās tika tirgotas ar zīmolu Nourianz kā papildu terapiju levodopai / karbidopai pieaugušiem pacientiem ar PD, kuriem ir "OFF" notikums.

Ir vērts pieminēt, ka istradefylline ir bijusi bedraina pieredze ASV regulējumā. 2008. gada februāra beigās FDA izdeva pilnīgu atbildes vēstuli, atsakoties apstiprināt šo narkotiku. 2019. gada marta sākumā Concord Kirin vēlreiz iesniedza FDA jaunu zāļu pieteikumu par istradecilīnu un beidzot ieguva FDA mājinieci. Sākotnēji amerikas Savienotās Valstis šo narkotiku noraidīja un apstiprināja vienpadsmit gadus.

Concord Kylin International prezidents Abduls Mulliks sacīja: "Mēs esam vīlušies par CHMP viedokli. Tomēr mēs joprojām esam pārliecināti par istradefilīna ieguvumu un riska profilu un esam apņēmušies uzlabot Parkinsona slimības pacientu dzīvi. Gadu desmitiem šī joma tikpat kā nav pieredzēts. Inovatīvas terapijas. Pašlaik ir maz jaunu terapiju, lai ārstētu devas beigu motorās svārstības pacientiem ar Parkinsona slimību. Mēs uzskatām, ka istradefilīns var nodrošināt Parkinsona slimības pacientiem iespēju atgūt Control savu "OFF" laiku. Mēs joprojām esam apņēmušies reģistrēt istradefilīnu ES."

Drēzdenes Universitātes Neiroloģijas katedras direktors profesors Heincs Reihmans sacīja: " Parkinsona slimība ir sarežģīta slimība, kas katram pacientam skar atšķirīgi. To raksturo plašs simptomu klāsts, kas var būtiski ietekmēt pacientu dzīvi. Kvalitāte. Ir steidzami jānodrošina novatoriska ārstēšana Parkinsona slimības pacientiem, piemēram, iztradefilīns, lai atbalstītu pacientus un viņu ģimenes pacienta "OFF" laika samazināšanā. Es ceru, ka CHMP pārskatīs savu zinātnisko nostāju attiecībā uz istradefilīnu."

Parkinsona slimība (PD) ir hroniska, progresējoša un neirodeģeneratīva slimība. Galvenie motora simptomi ir trīce, stīvums un traucēta kustība miera stāvoklī. Nemotora simptomi ir kognitīvi un garastāvokļa traucējumi. Tiek uzskatīts, ka slimību izraisa progresējoša deģenerācija, kas saistīta ar pazeminātu dopamīna līmeni noteiktās smadzeņu daļās, piemēram, substantia nigra un striatum. Pašlaik perorālā levodopa ir PD ārstēšanas "zelta standarts", un pacientu īpatsvars, kas lieto zāles, ir pat 75%. Tomēr, tā kā slimība laika gaitā progresē, levodopa nevar spēlēt savu labāko lomu, kā rezultātā atkal parādās PD simptomi (vingrinājumi un ne-fiziskās aktivitātes). Šie periodi tiek saukti par IZSLĒGTIEM periodiem.

OFF notikumi var notikt jebkurā diennakts laikā, parasti pēc pamošanās no rīta, un regulāri notiek visu dienu. Off notikumu raksturo trīce, stīvums vai lēna kustība, kas var traucēt pacienta spēju veikt ikdienas darbības un radīt smagu slogu pacientam, ģimenes locekļiem un aprūpētājiem. Tiek lēsts, ka 40%-60% PD pacientu būs OFF notikumi, un slimības attīstības laikā lēkmju biežums un smagums pasliktināsies. Šiem pacientiem steidzami nepieciešamas jaunas zāles, lai efektīvi kontrolētu OFF notikumu rašanos.

Iztradefillīna molekulārā struktūra

Istradepilīns ir selektīvs adenozīna A2A receptoru antagonists iekšķīgai lietošanai, adenozīns ir neiromodulators, kas plaši izplatīts cilvēka organismā, un adenozīna A2A receptors pieder G ar olbaltumvielām savienotiem receptoriem. Smadzenēs adenozīna A2A receptori ir atrodami bazālajā ganglijā. Bazālajai ganglijai ir svarīga loma motora kontrolē. Pacientiem ar Parkinsona slimību bazālās ganglijas ir deģenerējošas vai patoloģiskas.

Nourianz efektivitāte "OFF" gadījumu kontrolē PD pacientiem, kuri saņēma levodopas/karbidopas terapiju, tika apstiprināta 4 12 nedēļas placebo kontrolētos klīniskos pētījumos, kuros piedalījās 1143 pacienti. Visos četros pētījumos, salīdzinot ar pacientiem, kuri lietoja placebo, pacientiem, kuri lietoja Nourianz, dienas "OFF" laiks ievērojami samazinājās salīdzinājumā ar sākotnējo līmeni. Pētījumā visbiežāk novērotās nevēlamās blakusparādības pacientiem, kuri lietoja Nourianz, bija patvaļīgas muskuļu kustības (diskinēzija), reibonis, aizcietējums, slikta dūša, halucinācijas un bezmiegs.

Jāatzīmē, ka, piemērojot Nourianz terapiju, pacients jānovēro, vai nerodas diskinēzija vai esošās diskinēzijas paasinājums. Ja rodas halucinācijas, psihotiska uzvedība vai impulsīva/kompulsīva uzvedība, jums jāapsver devas samazināšana vai Nurianz lietošanas pārtraukšana. Turklāt nav ieteicams lietot Nourianz grūtniecības laikā. Sievietēm ar reproduktīvo potenciālu ārstēšanas laikā ieteicams lietot kontracepcijas līdzekļus.