Valrox nonāk pārskatā ES: A hemofilijas ārstēšana

BioMarin Pharmaceuticals nesen paziņoja, ka Eiropas Zāļu aģentūra (EMA) ir pieņēmusi valoctocogene roxaparvovec (valrox, BMN270) reģistrācijas apliecības pieteikumu (MAA). Valrox ir vienreizēja gēnu terapija, kas ārstē pieaugušos ar smagu A hemofiliju ar vienu infūziju. Līdz ar šodienas pieņemšanu MAA pārskatīšana ir sākusies, un CHMP atzinumus paredzēts paziņot 2022. gada pirmajā pusē.

Valrox ir potenciāls kļūt par pasaulē pirmo hemofilijas gēnu terapiju. Valrox MAA ietver drošuma un efektivitātes datus par 134 pacientiem, kas tika iekļauti 3. fāzes GENEr8-1 pētījumā. Visi pacienti tika novēroti vismaz 1 gadu pēc valrox terapijas. Turklāt MAA ietver arī datus no notiekošā 1/2. fāzes devas palielināšanas pētījuma 6e13vg/kg devas grupā 4 gadus un 4e13vg/kg devas grupā 3 gadus.

Šā gada maijā EMA apstiprināja BioMarin lūgumu paātrināto novērtēšanu. Paātrinātais novērtējums var, iespējams, saīsināt termiņu, līdz kuriem EMA Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) un Uzlaboto terapiju komiteja (CAT) pārskatīs Valrox MAA. Ja CHMP un CAT uzskatīs, ka šīs zāles ir ļoti nozīmīgas sabiedrības veselībai, jo īpaši no terapeitisko inovāciju viedokļa, MAA varēs saņemt paātrinātu novērtēšanu. MaA novērtēšana saskaņā ar EMA centralizēto procedūru var ilgt 210 dienas, izņemot pulksteņa apturēšanu, kad pieteikuma iesniedzējam tiek lūgts sniegt papildu informāciju. Pēc pieprasījuma CHMP un CAT var saīsināt termiņu līdz 150 dienām ar nosacījumu, ka pieteikuma iesniedzējs sniedz pietiekamus paātrinātas novērtēšanas iemeslus, lai gan pārskatīšanas periodā pieteikumus, kas sākotnēji bija paredzēti paātrinātai novērtēšanai, var atjaunot standarta procedūrās dažādu iemeslu dēļ. Lēmums apstiprināt paātrināto novērtējumu neietekmē CHMP un CAT galīgo atzinumu par to, vai reģistrācijas apliecība ir jāapstiprina.

BioMarin globālās pētniecības un attīstības prezidents Henks Fukss (Hank Fuchs), MD, sacīja: "Mēs ceram sadarboties ar aģentūru, lai EMA novērtētu valrox MAA robusto datu kopu, un mēs uzskatām, ka šīs datu kopas var atbilst prasībām, kas noteiktas iepriekšējā MAA pārskatā. Šis kritiskais 3. posms Pētījumi ir pierādījuši valrox pārākumu salīdzinājumā ar standarta aprūpi (profilaktiskā VIII faktora aizstājterapija). Valrox plašo datu kopu atbalsta gadu desmitiem ilgi zinātniski un klīniski pētījumi gēnu terapijas jomā. Mēs turpināsim sniegt ieguldījumu zinātnisko zināšanu sistēmā "Contributions" un nākamnedēļ dalīsimies ar mūsu 1/2. un 3. fāzes pētījumu rezultātiem 2021. gada Starptautiskās trombozes un hemostāzes biedrības (ISTH) konferencē. Mēs uzskatām, ka šī gēnu terapija var apmierināt A tipa hemofilijas ārstēšanu Neapmierinātas medicīniskās vajadzības."