Otrās paaudzes perorālo trombopoetīna receptoru agonista Doptelet (avatrombopag) drīz tiks apstiprināta ES!

Zviedrijas farmācijas uzņēmums Swedish Orphan Biovitrum AB (SOBI) nesen paziņoja, ka Eiropas Zāļu aģentūras (EMA) Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) ir sniegusi pozitīvu pārskata atzinumu, iesaukt apstiprinājumu, lai paplašinātu Doptelet (avatrombopag) piemērošanas jomu ārstēšanai Pieaugušiem pacientiem ar primāru hronisku imūntromboniju (ITP), kuri nav reaģējuši uz citām zālēm (piemēram, kortikosteroīdiem). (imūnglobulīni). Tagad CHMP atzinumi tiks iesniegti Pārskatīšanai Eiropas Komisijā (EK), kas parasti pieņem galīgo pārskatīšanas lēmumu divu mēnešu laikā.

Imūnā trombocitopēnija (ITP) ir autoimūna slimība, ko raksturo mazs trombocītu skaits, kas izraisa palielinātu zilumu un asiņošanas risku. Tiek lēsts, ka 100 no katriem miljoniem cilvēku ir ITP, un, ja simptomi saglabājas vairāk nekā 12 mēnešus, slimība tiek uzskatīta par hronisku. Primārās ITP sastopamība pieaugušo populācijā ir 3,3 uz 100 000 cilvēku gadā. Pašlaik nav izārstēt ITP. Šie pacienti parasti recidīvu pēc saņemšanas dažādu ārstēšanu un joprojām ir nepieciešams narkotikas, lai samazinātu risku, ka smagas klīniskas asiņošanas.

Doptelet aktīvā farmaceitiskā viela avatrombopags ir otrās paaudzes perorālo trombopoetīna receptoru agonists (TPO- RA), kas var imitēt TPO iedarbību, kas ir galvenais normālas trombocītu veidošanās regulators vienu reizi dienā.

Amerikas Savienotajās Valstīs 2018. gada maijā FDA apstiprināja Doptelet trombocitopēnijas ārstēšanai pieaugušiem pacientiem ar hronisku aknu slimību (CLD), kuriem ir paredzēts veikt operāciju. 2019. gada jūnijā FDA apstiprināja Doptelet piemērošanas jomas paplašināšanu trombocitopēnijas ārstēšanai pieaugušiem pacientiem ar hronisku imūno trombocitopēniju (ITP), kuri nav reaģējuši uz iepriekšējo terapiju. Eiropas Savienībā Doptelet tika apstiprināts 2019. gada jūnijā smagas trombocitopēnijas ārstēšanai pieaugušiem pacientiem ar CLD, kuri plāno veikt invazīvu operāciju.

SOBI galvenais medicīnas darbinieks un pētniecības un attīstības vadītājs Ravi Rao teica: "Šī ziņa ir svarīgs solis, lai nodrošinātu ārstēšanas iespējas Eiropas ITP pacientiem. Šodienas pozitīvais CHMP atzinums ir svarīgs pagrieziena punkts ITP pacientiem visā Eiropā. Ja jūs to saņemat ar Eiropas Komisijas apstiprinājumu, Doptelet nodrošinās pacientiem un medicīnas ekspertiem jaunu perorālās ārstēšanas režīmu bez jebkādiem ierobežojumiem attiecībā uz pārtikas veidiem."