Roche ace bioloģiskais Rituxan pievieno jaunu indikāciju iegūtās trombotiskās trombocitopēniskās purpura (aTTP) ārstēšanai!

Japānas farmācijas uzņēmums Chugai, kuru kontrolē Roche, un Zenyaku Kogyo kopīgi paziņoja, ka Japānas Veselības, darba un labklājības ministrija (MHLW) ir apstiprinājusi Rituxan Mab.) 100 mg un 500 mg injekcijas ir jauns indikācija iegūtās trombotiskās trombocitopēniskās purpura (aTTP) ārstēšanai. Rituxian kopīgi pārdod divi uzņēmumi Japānā, un abas puses turpinās cieši sadarboties.

Trombotiska trombocitopēniskā purpura (TTP) ir smaga izkliedēta trombotiska mikroangiopātija, kurai raksturīga mikrovaskulāru slimību hemolītiska anēmija, samazināts trombocītu agregācijas patēriņš un mikrotrombozes radītie orgānu bojājumi (piemēram, nieres, centrālā nervu sistēma utt.). Slimību izraisa makromolekulas lāzes, depolimerizētas olbaltumvielām līdzīgas metalloproteināzes (ADAMTS 13) aktivitātes samazināšanās, kas satur I tipa trombocītus saistoša proteīna motīvu, kas veicina trombocītu agregāciju. Agrāk TTP prognoze bija slikta, slimības gaita bija īsa, un gadījumu mirstības rādītājs bija pat 80–90%, ja to neārstēja savlaicīgi. Ar plazmas apmaiņas klīnisko piemērošanu prognoze ir ievērojami uzlabojusies, un gadījumu mirstības rādītājs ir samazinājies līdz 10-20%.

TTP var iedalīt iedzimtā TTP (cTTP), ko izraisa ADAMTS 13 gēna anomālijas, un iegūto TTP (aTTP), ko izraisa ADAMTS 13 autoantivielas. Japānas un citu valstu ārstēšanas vadlīnijās Rituxan ir minēts kā viena no ārstēšanas iespējām pacientiem, kuriem neveiksmīga plazmas apmaiņa (aTTP pirmās izvēles ārstēšana), vai pacientiem, kuri agrīni recidivē. Japānā TTP katru gadu ietekmē apmēram 500 cilvēku, lielākais vairums (95%) ziņo par aTTP.

Rituxan ir terapeitiska monoklonāla antiviela, kas mērķē uz CD 20 antigēnu uz normālu un ļaundabīgu B šūnu virsmas un pēc tam mobilizē ķermeņa 0010010 # 39 dabiskās aizsargspējas, lai uzbruktu un nogalinātu marķētās B šūnas. Pašlaik papildus dažādiem audzēju veidiem Rituxan ir apstiprināts arī daudzu veidu autoimūno slimību ārstēšanai, tai skaitā: reimatoīdais artrīts (RA), granulomatozais poliangiīts (GPA) un mikroskopiskais polivaskulārais iekaisums (MPA), pemphigus vulgaris (PV). ).

2019 septembra beigās Rituxan apstiprināja ASV FDA un to lietoja kombinācijā ar glikokortikoīdu (GCC) 2 gadus veciem un vecākiem bērniem GPA un MPA ārstēšanai. Ir vērts pieminēt, ka Rituxan ir pirmās un vienīgās FDA apstiprinātās zāles, kas paredzētas GPA un MPA ārstēšanai 2 gadu veciem un vecākiem bērniem. GPA un MPA ir divi reti un potenciāli dzīvībai bīstami vaskulīti, kas ietekmē mazos un vidējos asinsvadus. Indikācija tika apstiprināta FDA prioritāro pārskatīšanas procesā, un tā arī iezīmēja Rituxan pirmo bērnu indikāciju.

GPA un MPA ir divas anti-neitrofilu citoplazmas antivielas (ANCA) saistītas vaskulīta (AAV). AAV ir vaskulīts, kas galvenokārt ietekmē mazos asinsvadus. Kopumā gan GPA, gan MPA ietekmē nieru, plaušu, deguna blakusdobumu un dažādu citu orgānu mazos asinsvadus, taču šīm slimībām katram pacientam var būt atšķirīga ietekme. Gan GPA, gan MPA tiek uzskatītas par retām slimībām, un to aptuvenais izplatības līmenis pasaulē ir 23–160 gadījumi uz miljonu iedzīvotāju. Bērnības GPA un MPA gadījumi ir vēl retāki un ir saistīti ar smagiem, potenciāli dzīvībai bīstamiem simptomiem.