Perifēro κ opioīdu receptoru (KOR) agonists Korsuva (difelikefalin) attiecas uz sarakstu!

Cara Therapeutics ir klīniskās stadijas biofarmaceitiskais uzņēmums, kas koncentrējas uz jaunu ķīmisko vielu izstrādi un komercializāciju, kuru mērķis ir mazināt niezi, selektīvi orientējoties uz perifēriem kappa opioīdu receptoriem (KOR). Nesen uzņēmums paziņoja, ka ir iesniegusi jaunu narkotiku pieteikumu (NDA) par Korsuva (CR845, difelikefalin) injekcijas ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ārstēšanai vidēji smagas nieze hemodialīzes pacientiem. Iepriekš FDA ir piešķīrusi Korsuva izrāvienu narkotiku apzīmējums (BTD) par šo indikāciju. Cara Therapeutics ir lūgusi FDA veikt prioritāru pārskatīšanu NDA. Ja to apstiprina, tā pārskatīšanas cikls tiks saīsināts par 4 mēnešiem, salīdzinot ar regulārām pārskatīšanām.

Ar hronisku nieru slimību saistīta nieze (CKD- aP) ir slimība, kas rodas pacientiem ar hronisku nieru slimību, kuriem tiek veikta hemodialīze. Daudzi dialīzes pacienti (60-70%) nieze, un 30-40% gadījumu ziņots kā vidēji smagi vai smagi.

Korsuva aktīvā farmaceitiskā viela ir difelikefalins, kas ir pirmais grupas KOR agonists, kas iedarbojas uz cilvēka perifēro nervu sistēmu un noteiktām imūnām šūnām.

Difelikefalin ķīmiskā struktūra (attēla avots: medkoo.com)

NDA pamatā ir pozitīvi dati no diviem galvenajiem 3. fāzes klīniskajiem pētījumiem, tostarp KALM- 1 pētījuma un vispārējā KALM- 2 pētījuma, kas veikts Amerikas Savienotajās Valstīs, kā arī ar 32 papildu klīnisko pētījumu pamatošanas datiem. 3. fāzes klīniskajos pētījumos hemodialīzes pacientiem ar vidēji smagu vai smagu HNS- aP pēc Korsuva injekcijas novēroja statistiski nozīmīgu niezes intensitātes un dzīves kvalitātes rādītāju uzlabošanos.

Dr Derek Chalmers prezidents un izpilddirektors Cara Therapeutics, sacīja: "Iesniegums Korsuva injekcijas NDA iezīmē svarīgu pagrieziena punktu Cara un hemodialīzes pacientiem ar intractable nieze. Es vēlos pateikties visai Cara komandai par viņu neatsautītajiem centieniem. NDA iesniegumu atklāšana, izstrāde un pabeigšana, kā arī pacienti, pētnieki un personāls, kas piedalās klīniskajos pētījumos. Mēs ceram uz sadarbību ar FDA pārskatīšanas procesā un turpināt koncentrēties uz Korsuva kopā ar mūsu biznesa partneri Vifor Pharma Preparāti uzsākt injekciju Amerikas Savienotajās Valstīs.

Hroniska ar nieru slimību saistīta nieze (CKD- aP) ir ugunsizturīga ģeneralizēta nieze, kas bieži un intensīvi rodas pacientiem ar hronisku nieru slimību, kuriem tiek veikta dialīze. Ir ziņots arī par niezi pacientiem ar III- V HNS stadijas bez dialīzes. Visaptveroši, garengriezuma un daudznacionāli pētījumi lēš, ka svērtā HNS-aP izplatība pacientiem ar nieru slimību beigu stadijā (NSBS) ir aptuveni 40%, un aptuveni 25% pacientu ziņo par smagu niezi.

Lielākā daļa dialīzes pacientu (aptuveni 60% līdz 70%) nieze, no kuras 30% līdz 40% ziņo par mērenu vai smagu niezi. Jaunākie dati no ITCH Valsts reģistra pētījuma (ITCH National Registry Study) liecina, ka pacientiem ar niezi aptuveni 59% pacientu katru dienu vai gandrīz katru dienu vairāk nekā vienu gadu attīstās simptomi. Ņemot vērā tās saistību ar HNS / NSBS, lielākā daļa pacientu būs simptomi, kas ilgst mēnešus vai gadus. Current antipruritic narkotikas, piemēram, antihistamīna un kortikosteroīdi, nevar nodrošināt konsekventu un atbilstošu atvieglojumu. Ir atkārtoti pierādīts, ka vidēji smaga vai smaga hroniska nieze tieši samazina dzīves kvalitāti, izraisa simptomus, kas pasliktina dzīves kvalitāti (piemēram, slikta miega kvalitāte) un ir saistītas ar depresiju. HNS- aP ir arī neatkarīgs hemodialīzes pacientu mirstības prognozētājs, kas galvenokārt ir saistīts ar palielinātu iekaisuma un infekcijas risku.