Novartis Kymriah trešā indikācija tiek pārskatīta ASV un Eiropā

Novartis nesen paziņoja, ka ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) un Eiropas Zāļu aģentūra (EMA) ir attiecīgi pieņēmušas papildu bioloģiskā produkta licences pieteikumu (sBLA) un II klases izmaiņas CD19 CAR-T šūnu terapijai Kymriah (tisagenlecleucel): Pieaugušu pacientu ar recidivējošu vai refraktāru folikulāru limfomu (r/r FL) ārstēšanai, kuri iepriekš saņēmuši vismaz 2 terapijas. FDA ir piešķīrusi sBLA prioritāro pārbaudi.

Iepriekš FDA ir piešķīrusi Kymriah Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) apzīmējumu r/r FL ārstēšanai; Eiropas Komisija (EK) ir piešķīrusi Kymriah retu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu nosaukumu (ODD) FL ārstēšanai. Ja tas tiks apstiprināts, Kymriah nodrošinās svarīgu ārstēšanas iespēju pacientiem ar r/r FL. Tajā pašā laikā r/r FL kļūs arī par Kymriah' trešo indikāciju B šūnu ļaundabīgajiem audzējiem.

Kymriah ir uz CD19 vērsta ģenētiski modificēta autologo T šūnu imūnšūnu terapija. Atšķirībā no tradicionālajām mazo molekulu vai bioloģiskajām terapijām, CAR-T šūnu terapija ir dzīvu T šūnu terapijas produkts. Kymriah princips ir ģenētiski modificēt pacienta T šūnas, lai izteiktu himērisko antigēnu receptoru (CAR), kas paredzēts antigēnam CD19, kas ir antigēna proteīns, kas ekspresēts uz dažādu asins audzēju šūnu virsmas, tostarp B šūnām. Limfoma un leikēmijas šūnas.

Kymriah ir pirmā CAR-T šūnu terapija, ko apstiprinājusi ASV FDA. Pašlaik tas ir pieejams tirgū 30 valstīs, un tam ir vairāk nekā 345 sertificēti ārstniecības centri. Kymriah ir vienreizēja ārstēšana, kas paredzēta, lai stiprinātu pacienta' imūnsistēmu cīņā pret vēzi. Pašlaik Kymriah' apstiprinātās indikācijas ietver: (1) recidivējošas vai refraktāras akūtas limfoblastiskas leikēmijas (r/r ALL) ārstēšanu bērniem un jauniem pieaugušajiem (vecumā līdz 25 gadiem); (2) recidivējošas vai refraktāras akūtas limfoblastiskas leikēmijas (r/r ALL) ārstēšana Pieaugušiem pacientiem ar difūzu lielo B šūnu limfomu (r/r DLBCL).

Šī jaunā indikāciju lietojumprogramma ir balstīta uz pozitīvajiem datiem no galvenā 2. fāzes ELARA izmēģinājuma. Šis ir vienas grupas, vairāku centru, atklāts 2. fāzes pētījums, kurā tiek novērtēta Kymriah efektivitāte un drošība pieaugušu pacientu ar R/R FL ārstēšanā. Dati liecina, ka pētījumā tika novērots spēcīgs atbildes reakcijas līmenis r/r FL pacientiem, kuri iepriekš bija saņēmuši vairākas terapijas (vidēji: 4 [diapazons: 2-13]): pilnīgas atbildes reakcijas līmenis (CR) 66 %, kopējā atbildes reakcija. likme (ORR) sasniegta 86%. Drošība ir ļoti nozīmīga. Pirmajās 8 nedēļās pēc infūzijas nevienam pacientam nebija ar Kymriah saistītu 3. vai augstākas pakāpes citokīnu atbrīvošanās sindroma (CRS). Izmēģinājuma dati tika paziņoti šī gada sākumā Amerikas Klīniskās onkoloģijas biedrības (ASCO) ikgadējās sanāksmes virtuālajā sanāksmē 2021. gadā.

Džefs Legoss, Novartis izpildviceprezidents un globālais Onkoloģijas un hematoloģijas attīstības vadītājs, sacīja: “Šis ir svarīgs pavērsiens mūsu misijā nodrošināt Kymriah pieaugušiem pacientiem ar recidivējošu vai refraktāru folikulāru limfomu. Reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu kvalifikācijas iegūšana no EK un FDA prioritārā pārskata izceļ šo pacientu ievērojamās neapmierinātās vajadzības un steidzamību. Kymriah ir uzrādījis iespaidīgus rezultātus ELARA izmēģinājumā, un mēs ceram, ka varēsim nodrošināt unikālu un, iespējams, galīgo ārstēšanu. Samaziniet slogu."