FDA apstiprina pirmo jauno mutvārdu narkotiku lupus nefrīts

Gada 22 janvārī, Aurinia Pharmaceuticals paziņoja, ka FDA ir apstiprinājusi sarakstu Lupkynis (voclosporin), apvienojumā ar imūnsupresīvu terapiju, lai ārstētu pieaugušo aktīvo lupus nefrīts (LN). Lupkynis ir pirmā perorālā ārstēšanas lupus nefrīts apstiprinājusi FDA.

Fu ciklosporīns ir ciklosporīna analogs. Pēc strukturālām modifikācijām aktivitāte palielinās 3- 4 reizes, un saistītie metabolīti tiek atbrīvoti ātrāk, kas padara FK/FD attiecību vieglāk paredzēt. Salīdzinot ar ciklosporīnu, ciklosporīns ir arī priekšrocības mazāk ietekmē holesterīna un triglicerīdu un zemāku risku diabēta.

2. fāzes klīniskā pētījumā to pacientu īpatsvars, kuri saņēma voclosporīnu kombinācijā ar standarta terapiju (SoC), lai sasniegtu pilnīgu nieru remisiju 52. nedēļā, bija gandrīz divas reizes lielāks nekā standarta terapijas grupā (40, 8% pret 22, 5%) un urīna proteīna kreatinīns Attiecības samazināšanās (UPCR) biežums bija divreiz lielāks nekā kontroles grupā. UPCR ir standarta metode, ko izmanto, lai kontrolētu olbaltumvielu līmeni nierēs. Agrīna iejaukšanās un nieru remisija var uzlabot ilgtermiņa prognozi un novērst neatgriezeniskus nieru bojājumus.

Visbiežāk (> 3%) blakusparādības ir samazināts glomerulārās filtrācijas ātrums, augsts asinsspiediens, caureja, galvassāpes, anēmija, klepus, urīnceļu infekcija, sāpes pakrūtē, gremošanas traucējumi, matu izkrišana, nieru mazspēja, sāpes vēderā, mutes dobumā Čūlas, nogurums, trīce, akūts nieru bojājums, un apetītes zudums.

Sarkanā vilkēde ir viena no nopietnākajām komplikācijām sistēmiskāsarkanā vilkēde (SLE). Ja slikti kontrolēta, tas var izraisīt pastāvīgu un neatgriezenisku nieru bojājumu, ievērojami palielinot risku, nieru mazspēja, sirds un asinsvadu notikumi, un nāvi. Ir aptuveni 200.000-300.000 SLE pacientiem ASV, no kuriem 1 / 3 ir progresējusi līdz LN laikā diagnozi. Salīdzinot ar baltās rases pārstāvjiem, melnās rases un aziātu izcelsmes pacientiem ar SLE ir četrkārtīgi LN attīstības risks. Melnās un Hispanics ar SLE arī mēdz attīstīt LN agrāk un ir sliktāki rezultāti.

LN vienmēr nav bijusi efektīva ārstēšana narkotikas. 2020. gada 17. decembrī GSK izstrādāja jaunu belyumumab indikāciju LN pacientiem, kuri saņem standarta terapiju. Tā ir pirmā narkotika, ko apstiprinājusi FDA lupus nefrīta ārstēšanai. Fucyclosporine ir pirmā perorālā terapija, ko apstiprinājusi FDA īpaši ārstēšanai LN.