Dojolvi tiek izlaists Amerikas Savienotajās Valstīs: pirmā ilgstošās ķēdes taukskābju oksidācijas metabolisma slimība (LC-FAOD)!

Ultragenyx ir biofarmācijas uzņēmums, kas koncentrējas uz jaunu terapiju izstrādi nopietnu retu un īpaši retu ģenētisko slimību ārstēšanai. Nesen uzņēmums paziņoja, ka Dojolvi (UX007 / triheptanoīns, triheptanoīns, septiņu oglekļa taukskābju triglicerīds, perorāls šķidrums) tagad ir tirgū. Šīs zāles ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) apstiprināja šā gada jūnija beigās. , Kā kaloriju un taukskābju avots, to lieto, lai ārstētu bērnus un pieaugušos, kuriem ar molekulāriem testiem ir apstiprināta ilgstošas ​​ķēdes taukskābju oksidācijas metabolisma slimība (LC-FAOD).

Ir vērts pieminēt, ka Dojolvi ir pirmās zāles, ko FDA ir apstiprinājusi LC-FAOD ārstēšanai, iezīmējot būtisku pavērsienu šīs slimības ārstēšanā. Retu slimību izpēte, jo īpaši jaunu terapijas metožu izstrāde, ir grūts un laikietilpīgs process. Dojolvi&# 39 apstiprinājums iezīmē arī gandrīz 20 gadus ilgā pētniecības un attīstības darba nozīmīgos rezultātus.

Erik Hariss, Ultragenyx galvenais komercdirektors, sacīja:" LC-FAOD ir nopietna, neparedzama, parasti katastrofāla un dzīvībai bīstama slimība. Daudziem pacientiem ir grūtības dzīvē. Neskatoties uz to, ka šobrīd tiek saņemta vislabākā aprūpe, viņi joprojām tiek hospitalizēti bieži un bieži. Noticis nopietns medicīnisks incidents. Dojolvi ir vienīgais medikaments, ko FDA ir apstiprinājusi LC-FAOD ārstēšanai, un produkts tagad ir tirgū. Tagad mēs koncentrēsimies uz to, lai visi LC-FAOD pacienti Amerikas Savienotajās Valstīs varētu saņemt ārstēšanu ar Dojolvi un gūt labumu no tā."

LC-FAOD ir retu, mūža garumā un dzīvībai bīstamu ģenētisko slimību grupa. Šajās slimībās ķermenis nevar pārveidot garo ķēžu taukskābes enerģijā. Dojolvi ir augsti attīrīts, sintētisks septiņu oglekļa taukskābju triglicerīds, kas paredzēts vidējas ķēdes un nepāra oglekļa taukskābju kā enerģijas avotu un metabolītu aizstājēju nodrošināšanai LC-FAOD. Iepriekš FDA ir piešķīrusi Dojolvi retas bērnu slimības statusu (RPDD) un paātrinātu statusu (FTD) LC-FAOD ārstēšanai.

Dojolvi apstiprināja FDA un atbalstīja ar visaptverošu datu paketi, kurā iekļauta ilgtermiņa drošība no II fāzes pētījuma, kurā piedalījās 29 pacienti un 75 uzņemti pacienti (ieskaitot 20 pacientus, kuri iepriekš nebija saņēmuši UX007). Dati no paplašināta pētījuma par efektivitāti , retrospektīvs pārskats par 20 pacientiem, kuri sākotnēji lietoja simpātiskus medikamentus, 67 pacientiem, kuri tika ārstēti, izmantojot paplašinātās piekļuves programmu, un randomizēts kontrolēts pētījums, ko uzsāka pētnieks, kurā tika iesaistīti 32 pacienti. Šie dati liecina, ka UX007 ārstēšanai ir pozitīva ietekme uz sirds darbību.

UX007 darbības mehānisms, ārstējot LC-FAOD (attēla avots: Ultragenyx)

LC-FAOD ir autosomāli recesīvu iedzimtu slimību grupa, kurai raksturīgs metabolisma defekts, kurā organisms nespēj pārvērst garo ķēžu taukskābes enerģijā. Nespēja saražot enerģiju no taukiem izraisīs nopietnu glikozes patēriņu organismā, izraisot akūtu metabolisma krīzi, kad pacienta&# 39 palielinās enerģijas pieprasījums, piemēram, bieži sastopamas infekcijas vai mērena fiziskā slodze. Šīs vielmaiņas krīzes var izpausties kā smagas aknu, muskuļu un sirds slimības un izraisīt hospitalizāciju vai priekšlaicīgu nāvi. LC-FAOD ir iekļauts jaundzimušo skrīningā Amerikas Savienotajās Valstīs un dažās Eiropas valstīs. Pašreizējā attieksme pret LC-FAOD pacientiem ir izvairīties no badošanās, diētas ar zemu tauku saturu / augstu ogļhidrātu saturu, karnitīna un vidējas ķēdes triglicerīdu (MCT) eļļas, kas ir medicīniska pārtika. Neskatoties uz pašreizējo ārstēšanu, daudziem pacientiem ir nozīmīgi metabolisma notikumi, ieskaitot hospitalizāciju un mirstību, ko izraisa LC-FAOD.

Dojolvi ir augstas tīrības pakāpes, farmaceitiskas kvalitātes vidējas ķēdes triglicerīds. Tas ir sintētisks septiņu oglekļa taukskābju triglicerīds, ko iegūst, savienojot trīs septiņu oglekļa taukskābes ar glicerīna mugurkaulu, izmantojot daudzpakāpju ķīmisku procesu. Zāles ir paredzētas, lai nodrošinātu pacientus ar vidēja garuma nepāra ķēdes taukskābēm, kuras var metabolizēt Krebsa ciklā, kas ir galvenais enerģijas ģenerēšanas process, lai palielinātu starpproduktu substrātus, tādējādi tieši atrisinot LC-FAOD trūkumus. Atšķirībā no tipiskām taukskābēm ar vienādu ķēdi, starpproduktu, ko Dojolvi ražo Krebsa cikla laikā, var arī pārveidot par jaunu glikozi, kas var sniegt nozīmīgu papildu terapeitisko efektu, īpaši, ja glikozes līmenis ir pārāk zems.