Arikayce ir apstiprināts ES: pirmā narkotika, lai ārstētu nontuberculous mycobacterium (NTM) plaušu slimība, ko izraisa Mycobacterium avium (MAC)!

Insmed ir globāls biofarmācijas uzņēmums, kas nodarbojas ar to, lai mainītu dzīvi pacientiem ar smagām un retām slimībām. Nesen uzņēmums paziņoja, ka Eiropas Komisija (EK) ir apstiprinājusi Arikayce (amikacīns liposomās inhalācijas suspensija) pieaugušu pacientu ar ierobežotām iespējām un nav cistiskā fibroze, lai ārstētu Mycobacterium avium (MAC), ko izraisa nontuberculous mycobacteria (NTM) plaušu infekcija. Tā ir hroniska novājinoša plaušu slimība, kas var ievērojami palielināt saslimstību un mirstību pacientiem. Iepriekš Arikayce ir piešķirts retu slimību ārstēšanai narkotiku lietošanas veids NTM plaušu infekciju ārstēšanai Eiropas Savienībā.

Amerikas Savienotajās Valstīs Arikayce tika apstiprināts 2018. gada septembrī un pašlaik ir vienīgā narkotika MAC plaušu slimību ārstēšanai. Arikayce apstiprinājums iekļaušanai Amerikas Savienotajās Valstīs un Eiropas Savienībā ir svarīgs pagrieziena punkts, lai veicinātu MAC plaušu slimību pacientu aprūpi.

A. Insmed priekšsēdētājs un izpilddirektors Vai Lūiss (Lewis) teica: "Mēs esam ļoti gandarīti, ka Eiropas Savienība (ES) pirmo reizi ir apstiprinājusi ārstēšanu, lai palīdzētu ārstēt šo grūti ārstējamas slimības, nodrošinot jauna veida jauna veida ārstēšanu pacientiem ar dažām ārstēšanas iespējām. Ārstēšanas. Šodienas apstiprinājums uzsver mūsu apņemšanos apkalpo MAC plaušu slimību kopienu visā pasaulē. Mēs ar nepacietību gaidīsim, ka Arikayce būs piemēroti pacienti ES."

Šis apstiprinājums ir balstīts uz datiem no globālā III fāzes klīniskā pētījuma CONVERT. Pētījums tika veikts pacientiem ar refraktāru NTM plaušu slimību, ko izraisījis MAC, un rezultāti parādīja, ka pētījums sasniedza primāro mērķa kritēriju: 6. ārstēšanas mēnesī, salīdzinot ar vadlīniju vairāku zāļu shēmu (MDR), Arikayce vienu reizi dienā Kombinēta ārstēšana ar MDR var ievērojami palielināt krēpu kultūras konversijas līmeni (p<0.0001). the="" specific="" data="" are:="" at="" the="" 6th="" month="" of="" treatment,="" 29%="" of="" patients="" in="" the="" arikayce="" and="" gbt="" combined="" treatment="" group="" eliminated="" the="" evidence="" of="" ntm="" lung="" disease="" caused="" by="" mac="" in="" the="" sputum,="" and="" the="" proportion="" of="" patients="" in="" the="" gbt="" treatment="" group="" was="" only="">

Arikayce ir jauns, vienu reizi dienā, amikacīns formulējums inhalācijām. Amikacīns ir aminoglikozīdu antibiotika, kas ir terapeitiska iedarbība uz dažādiem NTS, bet tas ir jāievada intravenozi, un tās lietošana ir ierobežota, jo tā smaga toksicitāte dzirdes, līdzsvara un nieru funkciju.

Insmed uzlabotas plaušu liposomās tehnoloģija izmanto jāmaksā neitrālu liposomas piegādāt amikacīns tieši plaušās, kur zāles būs uzsūcas AR NTM inficēti plaušu makrofāgi. Tas paildzina amikacīna izdalīšanos plaušās, vienlaikus samazinot sistēmisko iedarbību, tādējādi samazinot sistēmisko toksicitāti. Arikayce spēja tieši iekļūt plaušās augstā līmenī padara to diferenciācijas priekšrocības no intravenozas amika zvaigznes. Arikayce lieto "PARI Pharma GmbH" ražoto Lamira izsmidzināšanas sistēmu vienreizējai ievadīšanai.

Amerikas Savienotajās Valstīs, Arikayce ir pirmā un vienīgā apstiprinātā ārstēšana MAC plaušu slimības. Zāles tika apstiprinātas 2018. gada septembrī kā daļa no kombinētas antibakteriālas zāļu programmas, lai ārstētu pieaugušos pacientus ar ierobežotām ārstēšanas iespējām vai bez tās, lai ārstētu MAC izraisītas NTM plaušu infekcijas. Iepriekš FDA ir piešķīrusi Arikayce Orphan Drug apzīmējums, izrāvienu narkotiku apzīmējums, un kvalificēts infekcijas slimību produkts (QIDP) apzīmējums.

Insmed arī iesniedza jaunu narkotiku pieteikumu Arikayce Japānā, lai ārstētu NTM plaušu slimību, ko izraisa MAC, kas nav pietiekamas atbildes uz iepriekšējām terapijām. Jaunajās 2020. gada jūlijā izdotajās starptautiskās ārstēšanas vadlīnijās ir ieteikts ar Arikayce lietot kombinācijā ar vairāku zāļu shēmu (MDR) pacientiem ar MAC plaušu slimību, kuriem vismaz 6 mēnešus nav bijusi standarta terapija.